Loargys, Injektions-/infusionsvätska, lösning 5 mg/ml

- Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.

- Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare eller sjuksköterska.

- Om du får biverkningar, tala med läkare eller sjuksköterska. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4.

table-of-content

I denna bipacksedel finner du information om:

Loargys innehåller den aktiva substansen pegzilarginas, ett modifierat humant enzym som framställs med rekombinant DNA-teknik. Läkemedlet används för att behandla arginas 1-brist (ARG1-D), även känt som hyperargininemi, hos vuxna, ungdomar och barn från 2 års ålder.

Patienter med ARG1-D har låga nivåer av ett enzym som kallas arginas. Detta enzym hjälper kroppen att kontrollera nivåerna av arginin, en aminosyra som kroppen behöver för att producera proteiner. Om arginin inte kontrolleras kan det ansamlas i kroppen och orsaka symtom såsom svårigheter att styra musklerna.

Loargys används i kombination med andra sätt att hantera sjukdomen. Det kan till exempel röra sig om

• en kost med lågt proteininnehåll,

• kosttillskott med essentiella aminosyror,

• läkemedel för att hantera andra symtom på sjukdomen, t.ex. läkemedel som sänker nivåerna av ammoniak i kroppen.

Hur Loargys fungerar

Pegzilarginas, den aktiva substansen i Loargys, verkar på liknande sätt som det naturliga enzymet arginas, som saknas eller inte fungerar som det ska hos patienter med ARG1-D. Detta gör att argininnivåerna i blodet sjunker, vilket minskar sjukdomssymtomen.

Du får inte ta Loargys

• om du har fått en allvarlig allergisk reaktion mot pegzilarginas eller något annat innehållsämne i detta läkemedel (anges i avsnitt 6).

Varningar och försiktighet

Loargys kan orsaka allergiska reaktioner. Det är mest sannolikt att detta inträffar efter de första doserna, men det kan också inträffa senare under behandlingen.

Avbryt, om möjligt, administreringen omedelbart och följ läkarens anvisningar, däribland att omedelbart söka medicinsk vård, om du får något av följande symtom på en allvarlig allergisk reaktion: nässelfeber, allmän klåda, tryck över bröstet, svårigheter att andas eller lågt blodtryck. Din läkare kan komma fram till att du behöver ytterligare medicinsk behandling för att antingen förhindra eller behandla en allergisk reaktion.

Under behandlingen kommer läkaren att ta blodprov för att kontrollera vilken dos av Loargys som är lämplig för dig.

Barn och ungdomar

Läkemedlet ska inte ges till barn under 2 år, eftersom det inte är känt om Loargys är säkert och effektivt i denna åldersgrupp.

Andra läkemedel och Loargys

Tala om för läkaren om du tar, nyligen har tagit eller kan tänkas ta andra läkemedel.

Graviditet, amning och fertilitet

Om du är gravid eller ammar, tror att du kan vara gravid eller planerar att skaffa barn, rådfråga läkare innan du använder detta läkemedel. Loargys rekommenderas inte för användning om du är gravid.

Det är inte känt om läkemedlet passerar över i bröstmjölk. Om du ammar, rådfråga din läkare innan du tar detta läkemedel. Din läkare kommer att hjälpa dig att avgöra om du ska sluta amma eller avbryta behandlingen.

Körförmåga och användning av maskiner

Loargys har ingen eller försumbar effekt på förmågan att framföra fordon och använda maskiner.

Loargys innehåller natrium och kalium

Detta läkemedel innehåller mindre än 1 mmol natrium (23 mg) per dos, dvs. är näst intill ”natriumfritt”.

Detta läkemedel innehåller kalium, mindre än 1 mmol (39 mg) per dos, dvs. är näst intill ”kaliumfritt”.

Loargys kommer att ges till dig av sjukvårdspersonal. Din läkare kommer att bestämma hur mycket Loargys du ska få.

Den rekommenderade startdosen av Loargys är 0,1 mg per kg av din kroppsvikt och tas en gång i veckan. Läkaren kan höja eller sänka dosen för att hålla dina argininnivåer i blodet under kontroll. Läkaren kommer att ta regelbundna blodprov för att kontrollera dina nivåer av arginin i blodet och vid behov ändra din dos.

Loargys ges som en infusion (dropp) direkt i en ven eller som en injektion under huden, beroende på vad läkaren anser lämpligt.

Läkaren kan bestämma att du kan få Loargys hemma, som en injektion under huden. Efter att ha instruerats av läkaren eller sjuksköterskan kan du själv injicera Loargys, se anvisningarna i avsnitt 7 nedan.

Använd alltid detta läkemedel enligt beskrivningen i denna bipacksedel eller enligt anvisningar från läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska. Rådfråga läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska om du är osäker.

Om du har fått för stor mängd av Loargys

Din läkare kommer att se till att du får rätt mängd Loargys. Om du har fått för mycket Loargys kan argininnivån i blodet bli för låg. Symtomen kan omfatta illamående, kräkningar, diarré och trötthet. Om du eller läkaren misstänker att du har fått mer Loargys än du borde, bör du övervakas noggrant och få behandling efter behov.

Om du har glömt att använda Loargys:

Om du har missat en dos Loargys, kontakta läkaren för att planera nästa dos så snart som möjligt. Du ska inte få dubbel dos för att kompensera för glömd dos och det ska gå minst 4 dagar mellan doserna.

Om du slutar att använda Loargys

Din läkare kommer att avgöra om du ska sluta använda Loargys. Om du slutar att använda Loargys kommer argininnivån i blodet sannolikt att öka igen.

Om du har ytterligare frågor om detta läkemedel, kontakta läkare eller sjuksköterska.

Liksom alla läkemedel kan detta läkemedel orsaka biverkningar, men alla användare behöver inte få dem.

Mycket vanliga: kan förekomma hos fler än 1 av 10 personer

• Reaktion på injektionsstället. Symtomen kan innefatta smärta, svullnad, irritation, rodnad och utslag runt injektionsstället.

• Allergisk reaktion (överkänslighet). Symtomen kan innefatta svullnad i ansiktet, hudutslag, plötslig hudrodnad och andnöd (dyspné).

Vad Loargys innehåller

• Den aktiva substansen är pegzilarginas.

• Varje 0,4 ml injektionsflaska innehåller 2 mg pegzilarginas.

• Varje 1 ml injektionsflaska innehåller 5 mg pegzilarginas.

• Övriga innehållsämnen är natriumklorid, kaliumdivätefosfat, dikaliumfosfat, glycerol, saltsyra, natriumhydroxid och vatten för injektionsvätskor.
  Loargys innehåller natrium och kalium, se avsnitt 2.

Läkemedlets utseende och förpackningsstorlekar

Loargys är en färglös till svagt gul eller lätt rosa, klar till lätt opalescent (pärlskimrande) vätska, i en klar injektionsflaska av glas.

Varje förpackning innehåller 1 injektionsflaska med antingen 0,4 ml eller 1 ml injektions-/infusionsvätska, lösning.

Eventuellt kommer inte alla förpackningsstorlekar att marknadsföras.

Innehavare av godkännande för försäljning och tillverkare

Immedica Pharma AB

113 63 Stockholm

Sverige

Detta läkemedel har godkänts enligt reglerna om ”godkännande i undantagsfall”. Detta innebär att det inte har varit möjligt att få fullständig information om detta läkemedel eftersom sjukdomen är sällsynt. Europeiska läkemedelsmyndigheten går varje år igenom eventuell ny information och uppdaterar denna bipacksedel när så behövs.