Tillgänglig läkemedelsinformation i Sverige
Om läkemedlet
Recept krävs
Ingår inte i högkostnadsskyddet
Läkemedel från Novartis omfattas av Läkemedelsförsäkringen
Läs noga igenom denna bipacksedel innan du får detta läkemedel. Den innehåller information som är viktig.
Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.
Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare eller sjuksköterska.
Om du får biverkningar, tala med läkare eller sjuksköterska. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4.
Om du är vårdgivare till ett barn som ska få Itvisma, observera att när ”du” används i bipacksedeln avser det barnet om inget annat anges.
I denna bipacksedel finner du information om:
Läs noga igenom denna bipacksedel innan du får detta läkemedel. Den innehåller information som är viktig.
Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.
Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare eller sjuksköterska.
Om du får biverkningar, tala med läkare eller sjuksköterska. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4.
Om du är vårdgivare till ett barn som ska få Itvisma, observera att när ”du” används i bipacksedeln avser det barnet om inget annat anges.
I denna bipacksedel finner du information om:
Itvisma är en typ av läkemedel som kallas genterapi och innehåller den aktiva substansen onasemnogen-abeparvovek. En genterapiprodukt fungerar genom att en gen tillförs kroppen för att korrigera en genetisk defekt. Genen ges i cellerna där den behövs med hjälp av ett modifierat virus som inte orsakar sjukdom hos människor.
Itvisma används för att behandla ”5 q spinal muskelatrofi” (SMA), en sällsynt, allvarlig ärftlig sjukdom. Det används för vuxna, ungdomar och barn i åldern 2 år och äldre med ärftliga mutationer (förändringar) som påverkar en gen som kallas SMN1.
SMA uppkommer vid en avsaknad av eller en onormal version av en gen som behövs för att skapa ett nödvändigt protein som kallas överlevnadsmotorneuron (SMN). Avsaknad av SMN-protein innebär att nerver som kontrollerar muskler (motoriska nervceller) dör. Detta leder till att musklerna blir svaga och förtvinar och slutligen till förlust av rörelseförmåga.
Den aktiva substansen i Itvisma, onasemnogen-abeparvovek, fungerar genom att tillhandahålla en fullt fungerande kopia av SMN-genen, som därefter hjälper kroppen att producera tillräckligt med SMN-protein för överlevnad och underhåll av motorneuron.
om du är allergisk mot onasemnogen-abeparvovek eller något annat innehållsämne i detta läkemedel (anges i avsnitt 6).
Läkaren kommer att utföra ett test för att undersöka förekomsten av antikroppar före behandlingen för att kunna avgöra om detta läkemedel är lämpligt för dig.
Leverproblem
Tala med läkare eller sjuksköterska innan detta läkemedel ges om du har haft några leverproblem. Detta läkemedel kan leda till en ökning av de enzymer (proteiner) som tillverkas i levern, vilket kan vara ett tecken på problem med levern eller skada på levern. Tala omedelbart om för läkaren om du märker några symtom som tyder på problem med levern, inklusive:
kräkningar
gulsot (gulfärgning av huden eller ögonvitorna) eller
minskad vakenhet (se avsnitt 4 ”Eventuella biverkningar”).
Du kommer att få lämna blodprov för att kontrollera hur bra levern fungerar innan behandling med Itvisma påbörjas. Du kommer att få en typ av läkemedel som kallas kortikosteroid (t.ex. prednisolon) för att hjälpa till att hantera en eventuell ökning av leverenzymer som kan utvecklas efter att du fått Itvisma (se avsnitt 3 ”Hur Itvisma ges”).
Du kommer också att regelbundet få lämna blodprover minst 3 månader efter behandling för att kontrollera förändringar i hur din lever fungerar. Dessa tester kommer att göras oftare under de första veckorna efter administrering av Itvisma och medan du får kortikosteroidbehandling, och mer sällan därefter, om dina levervärden är på en acceptabel nivå.
Regelbundna blodprover
Detta läkemedel kan minska nivåerna av blodplättar (trombocytopeni). Du måste vara uppmärksam på eventuella tecken på lågt antal blodplättar efter att du har fått Itvisma som t.ex. onormala blåmärken eller blödning (se avsnitt 4 ”Eventuella biverkningar”). De flesta fallen med låg nivå av blodplättar inträffade inom den första veckan efter att patienten hade fått Itvisma.
Innan behandlingen med Itvisma påbörjas kommer du att få lämna blodprov för att kontrollera mängden blodkroppar (inklusive röda blodkroppar och blodplättar) i kroppen. En tid efter behandlingen kommer du också att regelbundet få lämna blodprover för att kontrollera förändringar i nivåerna av blodplättar.
Nervproblem som påverkar förnimmelsen av smärta, temperatur och beröring (perifer sensorisk neuropati)
Perifer sensorisk neuropati har förekommit med Itvisma. Symtomen kan uppträda cirka tre veckor efter det att Itvisma har getts. Möjliga tecken som du måste vara uppmärksam på efter att du har fått detta läkemedel innefattar domningar, stickningar, krypningar eller smärta i armarna, händerna, benen och/eller fötterna. Tala omedelbart om för läkaren om du får något av dessa tecken.
Onormal koagulering av blod i små blodkärl (trombotisk mikroangiopati)
Trombotisk mikroangiopati kan förekomma. Trombotisk mikroangiopati är ett allvarligt tillstånd där små blodproppar bildas i de minsta blodkärlen i hela kroppen. Det är förknippat med trombocytopeni, en minskning av antalet blodplättar (komponenter som hjälper blodet att koagulera) och förstörelse av röda blodkroppar. Det kan vara livshotande om det inte behandlas snabbt. Dessa blodproppar kan påverka njurarna. Läkaren kanske vill kontrollera dina blodplättsnivåer och ditt blodtryck. Innan behandlingen med Itvisma påbörjas kommer du att få lämna blodprov för att kontrollera kreatininnivån, vilket är ett mått på hur njurarna fungerar. Möjliga tecken som du måste vara uppmärksam på efter att du har fått Itvisma inkluderar att blåmärken lätt uppstår, krampanfall eller minskning av urinmängd. Kontakta omedelbart läkare om du utvecklar något av dessa tecken.
Risk för tumörer i samband med potentiellt infogande i DNA
Det är möjligt att genterapier som Itvisma kan infogas i DNA i mänskliga kroppsceller. Som en följd av detta skulle Itvisma kunna bidra till en risk för tumörer på grund av läkemedlets natur. Du bör diskutera detta med läkaren. I händelse av en tumör kan läkaren ta ett prov för vidare utvärdering.
Infektion
En infektion (t.ex. förkylning, influensa eller bronkiolit) före eller efter Itvisma-behandling kan leda till mer allvarliga komplikationer. Vårdgivare och andra personer som du kommer i nära kontakt med ska följa infektionsförebyggande praxis (t.ex. handhygien, hosta/nysa i armvecket, begränsa kontakt med andra personer). Du måste vara uppmärksam på tecken på en infektion som t.ex. hosta, väsande andning, nysning, rinnande näsa, halsont eller feber. Tala omedelbart om för läkaren om du noterar något symtom som tyder på infektion före eller efter Itvisma-behandling. Om du har en infektion innan behandling med Itvisma kan din läkare skjuta upp behandlingen tills infektionen har försvunnit.
Blod-, organ-, vävnads- och celldonation
Efter det att du har behandlats med Itvisma kommer du inte att kunna donera blod, organ, vävnad eller celler. Det beror på att Itvisma är ett genterapiläkemedel.
Tala om för läkare eller sjuksköterska om du tar, nyligen har tagit eller kan tänkas ta andra läkemedel.
Vaccinationer
Eftersom kortikosteroider kan påverka kroppens immunsystem (försvarssystem) kan läkaren besluta att fördröja vissa vaccinationer under den tid du får kortikosteroidbehandling (se avsnitt 3 ”Hur Itvisma ges”). Tala med läkare eller sjuksköterska om du har frågor.
Det finns ingen information om användning av Itvisma hos gravida eller ammande kvinnor. Om du är gravid eller ammar, tror att du kan vara gravid eller planerar att skaffa barn, tala med läkaren för att få råd innan du behandlas med Itvisma.
Kör inte bil eller använd maskiner om du upplever yrsel (se avsnitt 4 ”Eventuella biverkningar”). Tala med läkaren först.
Detta läkemedel innehåller mindre än 1 mmol (23 mg) natrium per 3 ml dos, d.v.s. är näst intill ”natriumfritt”.
Rekommenderad dos av Itvisma är 1,2 × 1014 vektorgenom (vg). Itvisma ges endast EN GÅNG till dig.
Itvisma ges till dig i sjukhusmiljö under överinseende av en läkare med erfarenhet av att behandling av patienter med SMA.
Itvisma ges som en injektion i nedre delen av ryggen. Denna injektion, som kallas lumbalpunktion, utförs genom att en nål införs i rummet runt ryggmärgen. Du kan även få ett läkemedel som gör att du slappnar av eller sover under proceduren. Vård efter att du har fått Itvisma kommer att ges av din läkare.
Du kommer också att få prednisolon (eller någon annan kortikosteroid) via munnen med början 24 timmar innan du får Itvisma. Dosen kortikosteroid beror också på din vikt. Läkaren kommer att räkna ut den totala dos som ska ges.
Du kommer att få kortikosteroidbehandling dagligen under cirka 2 månader efter dosen av Itvisma, eller tills leverenzymerna minskar till en acceptabel nivå. Läkaren kommer att reducera kortikosteroiddosen långsamt tills behandlingen kan avslutas helt. Tala om för din läkare om du kräks före eller efter att du har tagit kortikosteroiddosen; din läkare kan då säkerställa att du får hela dosen.
Om du har ytterligare frågor, kontakta läkare eller sjuksköterska.
Liksom alla läkemedel kan detta läkemedel orsaka biverkningar, men alla användare behöver inte få dem.
Kontakta omedelbart läkare om du utvecklar någon av följande allvarliga biverkningar:
Vanliga (kan förekomma hos upp till 1 av 10 användare)
blåmärken eller blödning som håller i sig längre än vanligt om du har gjort dig illa – dessa kan vara tecken på lågt antal blodplättar (trombocytopeni)
nervproblem som påverkar förnimmelsen av smärta, temperatur eller beröring eller ger stickningar i armarna, händerna, benen och/eller fötterna (perifer sensorisk neuropati)
förnimmelser som domningar, stickningar, krypningar (parestesi)
nedsatt eller saknad känslighet för beröring (hypestesi)
Tala med läkare eller sjuksköterska om du utvecklar andra biverkningar. Dessa kan inkludera:
Mycket vanliga (kan förekomma hos fler än 1 av 10 användare)
infektion i näsa och svalg (övre luftvägsinfektion)
feber
kräkningar
huvudvärk
Vanliga (kan förekomma hos upp till 1 av 10 användare)
ökningar av leverenzymer som ses på blodprover
yrsel
Rapportering av misstänkta biverkningar
Förvara detta läkemedel utom syn- och räckhåll för barn.
Följande uppgifter är avsedda för hälso- och sjukvårdspersonal som kommer att förbereda och ge läkemedlet.
Används före utgångsdatum som anges på injektionsflaskans etikett och kartongen efter EXP. Utgångsdatumet är den sista dagen i angiven månad.
Injektionsflaskan ska transporteras i djupfryst tillstånd (vid eller under -60 °C).
Förvaras i originalkartongen.
Vid mottagande ska injektionsflaskan omedelbart placeras i kylskåp vid 2 °C till 8 °C och förvaras i originalkartongen. Behandling med Itvisma ska påbörjas inom 14 dagar från mottagande av injektionsflaskan.
Läkemedlet ska inte frysas igen efter att det har tinat upp. Det kan förvaras i kylskåp vid 2 °C till 8 °C i originalkartongen i 14 dagar.
När dosen dragits upp i sprutan kan den förvaras vid 2 °C till 8 °C i upp till 24 timmar, inklusive högst 5 timmar utanför kylskåp under denna 24-timmarsperiod.
Detta läkemedel innehåller genetiskt modifierade organismer. Ej använt läkemedel eller avfall måste kasseras enligt lokala riktlinjer för hantering av biologiskt avfall. Eftersom detta läkemedel kommer att ges av en läkare, är läkaren ansvarig för korrekt destruktion av produkten. Dessa åtgärder är till för att skydda miljön.
Den aktiva substansen är onasemnogen-abeparvovek. Varje injektionsflaska innehåller 1,2 × 1014 vektorgenom onasemnogen-abeparvovek i 3 ml lösning.
Övriga innehållsämnen är trometamin, magnesiumklorid, natriumklorid, poloxamer 188, saltsyra (för pH-justering) och vatten för injektionsvätskor (se även avsnitt 2 ”Itvisma innehåller natrium”).
Itvisma är en klar till lätt ogenomskinlig, färglös till lätt vitaktig injektionsvätska, lösning.
Itvisma levereras i en kartong med en injektionsflaska innehållande en nominell fyllnadsvolym på 3 ml. Varje injektionsflaska är endast avsedd för engångsbruk.
Innehavare av godkännande för försäljning
Novartis Europharm Limited
Vista Building
Elm Park, Merrion Road
Dublin 4
Irland
Tillverkare
Novartis Pharmaceutical Manufacturing GmbH
Biochemiestraße 10
6336 Langkampfen
Österrike
Novartis Pharma GmbH
Sophie-Germain-Strasse 10
90443 Nürnberg
Tyskland
Kontakta ombudet för innehavaren av godkännandet för försäljning om du vill veta mer om detta läkemedel:
2026-06-30
Ytterligare information om detta läkemedel finns på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats https://www.ema.europa.eu. Där finns också länkar till andra webbplatser rörande sällsynta sjukdomar och behandlingar.
Viktigt! Se produktresumén (SmPC) före användning.
Varje injektionsflaska är endast avsedd för engångsbruk.
Hantering
Itvisma ska hanteras aseptiskt under sterila förhållanden.
Före den intratekala injektionen ska Itvisma uppnå rumstemperatur. Tina upp Itvisma i kylskåp (2 °C till 8 °C) i cirka 4 timmar eller i rumstemperatur (20 °C till 25 °C) i cirka 1 timme.
Itvisma är en klar till lätt ogenomskinlig, färglös till lätt vitaktig lösning. Använd inte detta läkemedel om du noterar partiklar, grumlighet eller missfärgning när den frysta produkten har tinat upp och före administrering.
Skaka inte.
Läkemedlet ska inte frysas igen efter att det har tinat upp.
tidsperiod.
Förberedelse
Detta läkemedel innehåller genetiskt modifierade organismer (GMO).
Personlig skyddsutrustning (inklusive handskar, skyddsglasögon, laboratorierock och ärmskydd) ska användas vid hantering eller administrering av Itvisma.
Vid beredning av injektionen måste det säkerställas att de ytor på komponenterna som kommer i kontakt med Itvisma-lösningen består av de kompatibla material som anges i tabellen nedan. Utrustningskomponenterna måste vara avsedda för intratekal eller neuraxial användning.
Komponentmaterial som är kompatibla med Itvisma
Administrering
För intratekal användning. Behandlingen ska administreras intratekalt genom lumbalpunktion av sjukvårdspersonal med erfarenhet av att utföra lumbalpunktioner.
Omedelbart före administrering, dra upp innehållet från injektionsflaskan i sprutan, avlägsna luft i sprutan, säkerställ att den innehåller dosvolymen 3 ml, sätt på sprutlocket och ta sprutan till platsen där patienten ska få injektionen.
Om det bedöms nödvändigt utifrån patientens kliniska status ska sedering övervägas.
Bildstyrd intratekal injektion kan övervägas.
Patienten ska utvärderas före och efter intratekal injektion med avseende på förekomst av potentiella tillstånd relaterade till lumbalpunktion, för att undvika allvarliga komplikationer i samband med ingreppet.
Före administrering ska 3 ml cerebrospinalvätska (CSF) avlägsnas med en lumbalpunktionsnål.
Itvisma administreras som en engångsdos i form av en intratekal bolusinjektion under cirka 1 till 2 minuter.
Efter den intratekala injektionen rekommenderas placering i Trendelenburgs läge (beroende på patientens kliniska status).
Oavsiktlig exponering
Oavsiktlig exponering för Itvisma måste undvikas.
I händelse av oavsiktlig exponering av huden måste det drabbade området rengöras noggrant med tvål och vatten under minst 15 minuter. I händelse av oavsiktlig exponering av ögon måste det drabbade området sköljas noggrant med vatten under minst 15 minuter.
Allt spill av Itvisma måste torkas upp med absorberande gasväv och spillområdet måste desinficeras med en blekningslösning följt av sprittorkar. Allt material som använts för upptorkning måste läggas i dubbla påsar och kasseras i enlighet med lokala riktlinjer för hantering av biologiskt avfall.
Kassering
Allt material som har kommit i kontakt med Itvisma (t.ex. injektionsflaska, allt material som använts för injektion, inklusive sterila dukar och nålar) måste kasseras i enlighet med lokala riktlinjer för hantering av biologiskt avfall.
En bipacksedel är myndighetsgodkänd information om läkemedel till patient.