Tillgänglig läkemedelsinformation i Sverige
Om läkemedlet
Recept krävs
Ingår inte i högkostnadsskyddet
Läkemedel från Vertex Pharmaceuticals Ireland omfattas av Läkemedelsförsäkringen
- Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.
- Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare eller sjuksköterska.
- Om du får biverkningar, tala med läkare eller sjuksköterska. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4.
I denna bipacksedel finner du information om:
Vad Casgevy är
Casgevy är en genterapiprodukt som innehåller den aktiva substansen exagamglogen autotemcel.
Casgevy är tillverkat av dina egna blodstamceller, specifikt för dig. Blodstamcellerna kan omvandlas till andra blodkroppar, såsom röda blodkroppar, vita blodkroppar och blodplättar. Dessa celler samlas (skördas) från ditt blod, modifieras genetiskt och ges sedan tillbaka till dig genom en transplantation på ett sjukhus.
Vad Casgevy används för
Casgevy används för att behandla:
Personer i åldern 12 år och äldre med betatalassemi som behöver regelbundna blodtransfusioner (transfusionsberoende talassemi). Personer med transfusionsberoende talassemi bildar, på grund av en gendefekt, inte tillräckligt med hemoglobin. Hemoglobin är ett protein i blodet som transporterar runt syre i hela kroppen. Detta orsakar anemi, och de behöver regelbundna blodtransfusioner.
Personer i åldern 12 år och äldre med sicklecellsjukdom som ofta har smärtsamma besvär (så kallad vasoocklusion). Patienter med sicklecellsjukdom har en annan form av hemoglobin (sicklecellhemoglobin eller HbS) än andra personer på grund av en gendefekt. Hemoglobin S (HbS) leder till onormala röda blodkroppar, som är formade som månskäror som fäster ihop och kan inte röra sig genom blodkärlen så lätt. Detta kan göra så att blodkärlen blockeras, vilket kan leda till vasoocklusion.
Så fungerar Casgevy
Casgevy verkar genom att öka produktionen av en speciell typ av hemoglobin som kallas hemoglobin F (fetalt hemoglobin eller HbF). När man har mer HbF förbättras de röda blodkropparnas produktion och funktion. Till följd av detta kanske personer med transfusionsberoende talassemi inte behöver blodtransfusioner och personer med sicklecellsjukdom kanske inte får vasoocklusion.
om du är allergisk mot exagamglogen autotemcel eller något annat innehållsämne i detta läkemedel (anges i avsnitt 6)
om du är allergisk mot något av innehållsämnena i läkemedlen som du kommer att få för att förbereda dig inför Casgevybehandlingen (se avsnitt 3).
Tala omedelbart om för läkaren om något av detta stämmer in på dig eller om du är osäker. Du kommer inte att få denna behandling om du är allergisk mot något av dessa läkemedel.
Tala med läkare eller sjuksköterska innan du får Casgevy.
Före Casgevybehandlingen:
Du kommer att få två andra typer av läkemedel innan du får Casgevy. Se avsnitt 3 för mer information om dessa läkemedel.
Mobiliseringsläkemedel för att flytta blodstamcellerna från benmärgen in i blodomloppet så att de kan skördas (samlas in) för tillverkningen av Casgevy. Detta steg tar 2–6 dagar.
Konditioneringsläkemedel ges till dig strax innan du får Casgevy. Detta skapar utrymme i benmärgen så att nya blodkropparna kan växa efter behandlingen med Casgevy.
Läkaren kommer att prata med dig om den eventuella effekten konditioneringsläkemedlet kan ha på fertiliteten. Se nedan under ”Fertilitet hos män och kvinnor”.
Hos personer med sicklecellsjukdom kan blodstamcellerna ha svårare att förflytta sig från benmärgen och det kan därför bli svårare att skörda dem, jämfört med hos personer med transfusionsberoende betatalassemi. Fler mobiliseringar och skördningar kan därför krävas vid sicklecellsjukdom än vid transfusionsberoende betatalassemi.
Efter Casgevybehandlingen:
Casgevy ska inte ges till barn under 12 år. Det är ännu inte känt om Casgevy är säkert och effektivt för dessa barn.
Tala om för läkare eller sjuksköterska om du tar, nyligen har tagit eller kan tänkas ta andra läkemedel.
Ta inte läkemedel som avlägsnar järn från kroppen (kelerare såsom
deferoxamin, deferipron och/eller deferasirox) under minst 7 dagar innan du får konditioneringsläkemedlet. Läkaren kommer att tala om för dig om och när du kan börja ta dessa läkemedel efter Casgevybehandlingen.
Ta inte andra läkemedel mot sicklecellsjukdom (som hydroxiurea/hydroxikarbamid, krizanlizumab eller voxelotor) under minst 8 veckor innan du får mobiliserings- och konditioneringsläkemedlen. Läkaren kommer att tala om för dig om och när du ska börja ta dessa läkemedel efter Casgevybehandlingen.
Vacciner som kallas ”levande vacciner” får inte ges under 6 veckor före konditioneringsläkemedlet som används som förberedelse för Casgevybehandlingen. De får inte heller ges efter behandlingen medan immunsystemet (kroppens försvarssystem) återhämtar sig. Tala med läkare om du behöver ta några vaccinationer.
Graviditet
Denna behandling får inte ges under graviditet på grund av de eventuella effekterna av konditioneringsläkemedlet. Effekterna av Casgevy hos gravida kvinnor är inte kända. Tala med läkaren om graviditet efter Casgevybehandling.
Tala omedelbart med läkare om du är gravid eller tror att du kan vara gravid efter Casgevybehandlingen.
Om du är kvinna och kan bli gravid får du ta ett graviditetstest innan du börjar med mobiliserings- och konditioneringsläkemedlen för att säkerställa att du inte är gravid.
Preventivmedel för män och kvinnor
Om du är en kvinna som kan bli gravid, eller om du är en man som kan skaffa barn, måste du använda ett effektivt preventivmedel från det att mobiliseringsbehandling inleds och i minst 6 månader efter att du fått Casgevy. Tala med läkaren om vilka preventivmedel som är lämpliga.
Amning
Mobiliseringsläkemedlet och konditioneringsläkemedlen som ges före Casgevybehandlingen kan orsaka yrsel och trötthet. Om du känner dig yr, trött eller sjuk ska du inte köra bil, använda maskiner eller delta i aktiviteter där du behöver vara uppmärksam.
Detta läkemedel innehåller cirka 5,3–70 mg natrium (huvudingrediens i bordssalt) per injektionsflaska. Detta motsvarar 0,3–4 % av högsta rekommenderat dagligt intag av natrium för vuxna. Det totala antalet injektionsflaskor som en dos består av varierar mellan patienter.
Detta läkemedel innehåller cirka 50 mg DMSO per milliliter. Se avsnitt 2 ”Varningar och försiktighet”.
Casgevy ges endast en gång.
Casgevy får endast ges på en auktoriserad behandlingsklinik (specialistsjukhus) av läkare med erfarenhet av stamcellstransplantationer och behandling av patienter med blodsjukdomar som transfusionsberoende talassemi och sicklecellsjukdom.
STEG 1: Före Casgevybehandlingen kommer läkaren att ge dig ett mobiliseringsläkemedel. Detta läkemedel flyttar blodstamcellerna från benmärgen in i blodomloppet. Cellerna skördas sedan i en maskin som separerar de olika blodkropparna (detta kallas aferes). Hela steget kan upprepas mer än en gång. Varje skördesteg tar ungefär en vecka.
Man skördar också så kallade ”räddningsceller” och förvarar dem på sjukhuset. Det är dina befintliga blodstamceller och de hålls obehandlade, utifall att det skulle uppstå problem i behandlingsprocessen. Se ovan i avsnitt 2, ”Om Casgevybehandlingen inte kan fullföljas eller inte fungerar”.
STEG 2: Dina blodstamceller skickas till tillverkningsstället där de används för att tillverka Casgevy. Det kan ta upp till 6 månader från det att cellerna skördas för att tillverka och testa Casgevy till att det skickas tillbaka till läkaren.
STEG 3: Strax före stamcellstransplantationen ger läkaren dig ett konditioneringsläkemedel på sjukhus. Detta steg tar cirka 2 till 6 dagar och förbereder dig för behandlingen genom att avlägsna celler från benmärgen, så att de kan ersättas med de modifierade cellerna i Casgevy. Efter att du har fått läkemedlet sjunker antalet blodkroppar till mycket låga nivåer (se avsnitt 4). Du stannar kvar på sjukhuset tills efter Casgevyinfusionen.
STEG 4: En eller flera injektionsflaskor med Casgevy ges som en injektion i en ven genom en central venkateter. Centrala venkatetrar är tunna, böjliga slangar som förs in av en läkare i en stor ven för att få åtkomst till blodomloppet. Riskerna med katetrar är infektioner och att blodproppar bildas. Läkaren och sjuksköterskorna kommer att övervaka dig för eventuella komplikationer relaterade till den centrala venkatetern. Det kan ta några timmar att ge alla injektioner. När du fått Casgevy får du stanna på sjukhuset så att vårdteamet noggrant kan övervaka din återhämtning. Detta kan ta cirka två månader, men tiderna kan variera. En läkare avgör när du får åka hem.
Liksom alla läkemedel kan detta läkemedel orsaka biverkningar, men alla användare behöver inte få dem. Tala med läkare eller sjuksköterska om eventuella biverkningar.
Vissa biverkningar är relaterade till mobiliseringsläkemedlet och konditioneringsläkemedlet. Läs även bipacksedeln för dessa läkemedel.
Följande allvarliga biverkningar kan uppträda inom de första dagarna eller veckorna efter behandlingen, men de kan också utvecklas mycket senare.
Smärta i övre delen av magen på höger sida under revbenen, gulfärgning av ögonen eller huden, snabb viktökning, svullnad av armarna, benen och magen samt andningssvårigheter. Detta kan vara tecken på en allvarlig leversjukdom som kallas venös ocklusiv leversjukdom.
Svår huvudvärk, onormala blåmärken, långvarig blödning eller blödning utan skador, såsom näsblödning, blödande tandkött, blod i urinen eller avföringen, blodig kräkning eller upphostning. Detta kan vara tecken på trombocytopeni, låga nivåer av blodplättar, vilket kan minska blodets förmåga att koagulera och leda till blödning.
Feber, frossa eller infektioner. Detta kan vara tecken på neutropeni, låga nivåer av vita blodkroppar (så kallade neutrofiler), som bekämpar infektioner.
Tala omedelbart om för läkare om du får någon av ovanstående biverkningar.
Övriga biverkningar som förekommer med mobiliseringsläkemedlet och cellskörden
Mycket vanliga (kan förekomma hos fler än 1 av 10 användare)
illamående
kräkningar
huvudvärk
ont i magen
muskel- eller skelettsmärta
Vanliga (kan förekomma hos upp till 1 av 10 användare)
lungproblem med symtom på plötslig bröstsmärta, feber, andningssvårigheter samt tecken på vätskeansamlig i lungorna på bröströntgen, vilket sker vid sicklecellsjukdom (akut bröstsyndrom)
smärtsam sicklecellkris (sicklecellanemi med kris (besvär))
feber
höga nivåer av vita blodkroppar (leukocytos)
diarré
ont i munnen och halsen
domningar i munnen
ont i lederna
generell smärta
trötthetskänsla
låga nivåer av kalium i blodet (hypokalemi)
låga nivåer av magnesium i blodet (hypomagnesemi)
höga nivåer av fosfat i blodet (hyperfosfatemi)
Övriga biverkningar som förekommer med konditioneringsläkemedlet
Mycket vanliga (kan förekomma hos fler än 1 av 10 användare)
feber under en period med låga nivåer av neutrofiler (en typ av vita blodkroppar) (febril neutropeni)
låga nivåer av röda blodkroppar (anemi)
låga nivåer av lymfocyter, en typ av vita blodkroppar (lymfopeni)
låga nivåer av vita blodkroppar (leukopeni)
låga nivåer av kalium i blodet (hypokalemi)
höga nivåer av fosfat i blodet (hyperfosfatemi)
låga nivåer av magnesium i blodet (hypomagnesemi)
låga nivåer av fosfat i blodet (hypofosfatemi)
vätskeansamling
huvudvärk
feber
trötthetskänsla
näsblod
illamående
kräkningar
Vanliga (kan förekomma hos upp till 1 av 10 användare)
flera lunginflammationsliknande symtom, såsom feber, frossa, hosta och andningsbesvär, som uppstår utan tecken på lunginfektion (idiopatiskt pneumonisyndrom)
oförmåga för lungorna att tillsätta syre i blodet (andningssvikt)
andningssvårigheter
infektion i blodet (sepsis)
infektion i blodet som orsakats av Klebsiella-bakterier (klebsiella sepsis)
lunginfektion (pneumoni)
infektion i munnen som orsakats av svamp (oral kandidos)
infektion i hårsäckar (follikulit)
förhöjd hjärtfrekvens (takykardi)
förhöjda nivåer av leverenzymer i blodet (aspartataminotransferas, gammaglutamyltransferas)
lågt blodtryck (hypotoni)
låga syrenivåer i blodet (hypoxi)
Övriga biverkningar som förekommer med Casgevy
Vanliga (kan förekomma hos upp till 1 av 10 användare)
sjukdom i immunsystemet (hemofagocytisk lymfohistiocytos), där typer av vita blodkroppar (histiocyter och lymfocyter) ansamlas i organ, vilket orsakar ökad inflammation och vävnadsdestruktion. Symtomen kan omfatta feber som inte beror på infektion och inte svarar på antibiotika, förstorad lever och/eller mjälte, hudutslag, andningsbesvär, lätt att få blåmärken, lågt blodtryck, avvikelser i njurarna och hjärtbesvär
andningssvårigheter som kan kräva syrgas för att hjälpa dig att andas, ibland med smärta i bröstet, feber, frossa eller hosta (chocklunga)
flera lunginflammationsliknande symtom, såsom feber, frossa, hosta och andningsbesvär, som uppstår utan tecken på lunginfektion (idiopatiskt pneumonisyndrom)
ökad hjärtfrekvens (takykardi)
låga nivåer av röda blodkroppar (anemi)
låga nivåer av vita blodkroppar (leukopeni)
låga nivåer av kalcium i blodet (hypokalcemi)
huvudvärk
känsla av domningar och stickningar (parestesi)
näsblod
hudutslag
små blodprickar under huden
Tala om för läkare eller sjuksköterska om du får någon av dessa biverkningar. Tala omedelbart om för läkare eller sjuksköterska om någon av dessa biverkningar förvärras.
Rapportering av misstänkta biverkningar
Det är viktigt att rapportera misstänkta biverkningar efter att läkemedlet godkänts. Det gör det möjligt att kontinuerligt övervaka läkemedlets nytta-riskförhållande. Hälso- och sjukvårdspersonal uppmanas att rapportera varje misstänkt biverkning till Läkemedelsverket, men alla kan rapportera misstänkta biverkningar till Läkemedelsverket, www.lakemedelsverket.sePostadress: Läkemedelsverket, Box 26, 751 03 Uppsala.
Denna information är endast avsedd för läkare och sjuksköterskor.
Eftersom detta läkemedel kommer att ges av en behörig läkare eller sjuksköterska är de ansvariga för korrekt förvaring av läkemedlet före och under användningen samt för korrekt avfallshantering.
Förvara detta läkemedel utom syn- och räckhåll för barn.
Används före utgångsdatum som anges på kartongen och på varje injektionsflaska.
Förvaras fryst, vid eller under -135 °C i upp till två år. Förvara injektionsflaskan/flaskorna i kartongen tills det är dags för upptining. Tina en injektionsflaska åt gången. Tina inte injektionsflaskan förrän det är dags för infusionen. Får ej frysas ned på nytt efter upptining. Efter att Casgevy har tinats ska det förvaras vid rumstemperatur (20 °C till 25 °C) och infunderas inom 20 minuter.
Detta läkemedel innehåller humana blodkroppar. Oanvänt läkemedel måste kasseras i enlighet med lokala riktlinjer för hantering av avfall av humant ursprung.
Den aktiva substansen är exagamglogen autotemcel: Varje milliliter Casgevy innehåller 4‑13 × 106 celler (blodstamceller).
Övriga innehållsämnen är en lösning som används för att bevara frysta celler, som innehåller natrium, dimetylsulfoxid (DMSO) och dextran 40. Se avsnitt 2 ”Vad du behöver veta innan du får Casgevy”.
Casgevy är en semitransparent dispersion för infusion. Casgevy levereras i injektionsflaskor som innehåller 1,5 ml till 20 ml. En eller flera injektionsflaskor är förpackade i en kartong. En kartong kan innehålla upp till 9 injektionsflaskor. Antalet injektionsflaskor är specifikt för varje patients dos. Din dos kan bestå av flera injektionsflaskor och kartonger.
Varje kartong och injektionsflaska är märkt med ditt namn och födelsedatum samt kodade uppgifter som identifierar dig som avsedd mottagare.
Innehavare av godkännande för försäljning
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Unit 49, Block F25, Northwood Court, SantryNorthwood Crescent,
Dublin 9, D09 T665,
Irland
Tel: +353 (0)1 761 7299
Tillverkare
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,
Dublin 9, D09 T665,
Irland
Lonza Netherlands B.V.
Urmonderbaan 20 B
6167 RD Geleen
Denna bipacksedel ändrades senast i 12/2024.
Ytterligare information om detta läkemedel finns på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats http://www.ema.europa.eu.
Denna bipacksedel finns på samtliga EU-/EES-språk på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats.
Försiktighetsåtgärder före hantering eller administrering av läkemedlet
Casgevy är endast avsedd för autolog användning. Läkemedlet får inte provtas, ändras eller bestrålas. Bestrålning kan leda till att läkemedlet inaktiveras.
Detta läkemedel innehåller humanceller från blod. Hälso- och sjukvårdspersonal som hanterar Casgevy måste vidta lämpliga försiktighetsåtgärder (använda skyddshandskar, skyddskläder och ögonskydd) för att undvika potentiell överföring av infektionssjukdomar.
Mottagande och förvaring av Casgevy
Casgevy skickas till behandlingskliniken i en kryobehållare.
Kontrollera patientidentifieringen på läkemedlets etikett/etiketter och informationsbladet om tillverkningssatsen.
Förvaras i gasfasen av flytande kväve vid ≤ ‑135 °C tills den är klar för upptining och administrering.
Förberedelse före administrering
Koordinera tidpunkten för upptining och infusion av Casgevy. Kontrollera infusionstiden i förväg och justera starttiden för upptiningen så att Casgevy är tillgänglig för infusion när patienten är redo, eftersom Casgevy måste administreras inom 20 minuter efter att injektionsflaskan tinats upp. Tina och infundera en injektionsflaska i taget.
Kontrollera att patientens identitet överensstämmer med patientuppgifterna på Casgevyflaskan (Casgevyflaskorna) innan de tinas upp. Tina inte Casgevyflaskorna om uppgifterna på den patientspecifika etiketten inte överensstämmer med uppgifterna för den avsedda patienten.
En dos av Casgevy kan rymmas i en eller flera kryokonserverade patientspecifika injektionsflaskor. Ta alla injektionsflaskor i beaktande och kontrollera att ingen injektionsflaska har passerat utgångsdatumet med hjälp av det medföljande informationsbladet om tillverkningssatsen.
Samla ihop de tillbehör som behövs för att tina och dra upp läkemedlet från injektionsflaskan (-flaskorna). Med undantag för vattenbadet är dessa tillbehör för engångsbruk. Samla ihop tillräckligt med tillbehör för varje injektionsflaska som ska administreras:
Vattenbad
Alkoholtorkar
Adapter till injektionsflaska (för att möjliggöra extraktion utan nål)
18 mikron-filter i rostfritt stål
30 ml Luer-lock-spruta
Upptining av Casgevyflaskorna
När dosen består av flera injektionsflaskor ska en injektionsflaska i taget tinas och administreras. Medan en injektionsflaska tinas måste återstående injektionsflaskor förvaras i kryoförvaring vid ≤ ‑135 °C.
Tina varje injektionsflaska vid 37 °C i ett vattenbad. Se till att temperaturen i vattenbadet inte överstiger 40 °C.
Håll i flaskhalsen medan varje injektionsflaska tinas och skaka försiktigt medurs och moturs. Detta kan ta mellan 10 och 15 minuter. Lämna inte injektionsflaskan obevakad under upptining.
Upptiningen är klar när inga iskristaller längre är synliga i injektionsflaskan.
Ta upp injektionsflaskan ur vattenbadet omedelbart efter upptining.
Den upptinade produkten ska se ut som en genomskinlig suspension av celler fri från främmande partiklar.
Infunderas inom 20 minuter efter upptining.
Upptinat läkemedel får inte frysas ned på nytt.
Administrering av Casgevy
Casgevy är endast avsett för autolog användning. Patientens identitet måste överensstämma med patientidentifieringen på Casgevyflaskan (Casgevyflaskorna). Infundera inte Casgevy om uppgifterna på den patientspecifika etiketten inte överensstämmer med den avsedda patienten.
Dosen för en patient kan bestå av flera injektionsflaskor. Alla injektionsflaskor måste administreras. Hela volymen av varje medföljande injektionsflaska måste infunderas. Om fler än en injektionsflaska medföljer ska varje injektionsflaska administreras helt innan nästa injektionsflaska tinas och infunderas.
1. Fäst adaptern och filtret
Dra bort fliken på injektionsflaskans lock. Rengör membranet med en alkoholtork.
Ta av locket på adapterspetsen.
Tryck sedan med tummen och pekfingret på båda händerna in adaptern i injektionsflaskans membran med ett jämnt tryck tills du hör ett klick.
Dra upp adaptern tills du känner att den låser sig.
Fäst filtret på flaskadaptern.
2. Dra upp Casgevy från injektionsflaskan
Fäst en tom 30 ml spruta på filtret.
Dra upp hela läkemedelsvolymen från injektionsflaskan.
Ta bort den läkemedelsfyllda sprutan från filtret och ställ åt sidan.
Dra upp 5–10 ml natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %) injektionsvätska, lösning i den tomma 10 ml-sprutan.
Fäst sprutan med natriumkloridlösning på filtret.
Injicera natriumkloridlösningen och ta bort den tomma sprutan från filtret. Kassera den tomma sprutan.
Fäst den läkemedelsfyllda sprutan på filtret.
Dra upp innehållet i injektionsflaskan i läkemedelssprutan och ta sedan bort sprutan från filtret.
Tillvalsetiketten för läkemedels-/patientidentifiering kan tas bort från informationsbladet om tillverkningssatsen och fästas på sprutan.
3. Administrera Casgevy via en central venkateter
Casgevy måste administreras inom 20 minuter efter att det tinats upp.
Två personer ska kontrollera och verifiera patientens identifiering vid sängen före infusionen av varje injektionsflaska.
Casgevy administreras som intravenös bolus.
Den totala volymen Casgevy som administreras inom en timme får inte överstiga 2,6 ml/kg.
Använd inte inline-filter vid Casgevyinfusionen.
Efter administreringen av varje Casgevyflaska ska huvudslangen spolas med natriumkloridlösning 9 mg/ml (0,9 %) injektionsvätska, lösning.
Upprepa stegen ovan för varje återstående injektionsflaska.
Åtgärder som ska vidtas vid oavsiktlig exponering
Vid oavsiktlig exponering ska lokala riktlinjer för hantering av material av humant ursprung följas. Arbetsytor och material som kan ha varit i kontakt med Casgevy måste saneras med lämpligt desinfektionsmedel.
Försiktighetsåtgärder som ska vidtas för kassering av läkemedlet
Oanvänt läkemedel och allt material som varit i kontakt med Casgevy (fast och flytande avfall) måste hanteras och kasseras som potentiellt infektiöst avfall i enlighet med lokala riktlinjer för hantering av avfall av humant ursprung.
Du kommer att ha färre blodkroppar ett tag, tills Casgevy tar sig ordentligt i benmärgen. Detta innefattar följande:
Låga nivåer av blodplättar (celler som hjälper blodet att koagulera). Låga nivåer av blodplättar kan orsaka blödningar. Tala omedelbart om för läkare om du får något av dessa tecken på låga nivåer av blodplättar: svår huvudvärk, onormala blåmärken, långvarig blödning eller blödning utan skador, exempelvis näsblödning, blödande tandkött, blod i urinen eller avföringen, blodig kräkning eller upphostning.
Låga nivåer av neutrofiler (en typ av vita blodkroppar som vanligtvis förhindrar infektioner). Låga nivåer av neutrofiler kan göra det lättare att få infektioner. Tala omedelbart om för läkare om du får något av dessa tecken på låga nivåer av vita blodkroppar: feber, frossa eller andra tecken på infektioner såsom halsont, hosta eller andnöd, smärta eller sveda vid urinering, diarré, eller om du kissar ofta.
Läkaren kommer att övervaka blodkroppsnivåerna och ge dig behandling efter behov. Läkaren kommer att berätta när blodplättarna och neutrofilerna återgår till säkra nivåer.
Läkaren kommer att övervaka dina blodkroppsnivåer och din allmänna hälsa för att hjälpa forskare att förstå de långsiktiga effekterna av Casgevy.
Du kommer att ha färre blodkroppar ett tag, tills Casgevy tar sig ordentligt i benmärgen. Detta innefattar följande:
Låga nivåer av blodplättar (celler som hjälper blodet att koagulera). Låga nivåer av blodplättar kan orsaka blödningar. Tala omedelbart om för läkare om du får något av dessa tecken på låga nivåer av blodplättar: svår huvudvärk, onormala blåmärken, långvarig blödning eller blödning utan skador, exempelvis näsblödning, blödande tandkött, blod i urinen eller avföringen, blodig kräkning eller upphostning.
Låga nivåer av neutrofiler (en typ av vita blodkroppar som vanligtvis förhindrar infektioner). Låga nivåer av neutrofiler kan göra det lättare att få infektioner. Tala omedelbart om för läkare om du får något av dessa tecken på låga nivåer av vita blodkroppar: feber, frossa eller andra tecken på infektioner såsom halsont, hosta eller andnöd, smärta eller sveda vid urinering, diarré, eller om du kissar ofta.
Läkaren kommer att övervaka blodkroppsnivåerna och ge dig behandling efter behov. Läkaren kommer att berätta när blodplättarna och neutrofilerna återgår till säkra nivåer.
Läkaren kommer att övervaka dina blodkroppsnivåer och din allmänna hälsa för att hjälpa forskare att förstå de långsiktiga effekterna av Casgevy.
Hos vissa patienter kan hemoglobinnivåerna vara lägre än vad som normalt förväntas för deras ålder och kön.
Hos vissa patienter kan hemoglobinnivåerna vara lägre än vad som normalt förväntas för deras ålder och kön.
Efter behandling med Casgevy finns en teoretisk risk för blodcancer (myelodysplasi, leukemi eller lymfom), även om detta inte har setts i studier med Casgevy. Läkaren kommer att övervaka dig minst en gång om året i 15 år för eventuella tecken på blodcancer.
Efter behandling med Casgevy finns en teoretisk risk för blodcancer (myelodysplasi, leukemi eller lymfom), även om detta inte har setts i studier med Casgevy. Läkaren kommer att övervaka dig minst en gång om året i 15 år för eventuella tecken på blodcancer.
De innehållsämnen i Casgevy som kallas dimetylsulfoxid (DMSO), dextran 40 och Cas9 kan orsaka allvarliga allergiska reaktioner. Läkaren eller sjuksköterskan kommer att kontrollera om du får tecken och symtom på en allergisk reaktion både under och efter behandling med Casgevy. Se även avsnitt 2 ”Casgevy innehåller natrium och dimetylsulfoxid (DMSO)”.
De innehållsämnen i Casgevy som kallas dimetylsulfoxid (DMSO), dextran 40 och Cas9 kan orsaka allvarliga allergiska reaktioner. Läkaren eller sjuksköterskan kommer att kontrollera om du får tecken och symtom på en allergisk reaktion både under och efter behandling med Casgevy. Se även avsnitt 2 ”Casgevy innehåller natrium och dimetylsulfoxid (DMSO)”.
Casgevy testas för förekomst av infektiösa mikrober, men trots det kvarstår en liten risk för infektion. Läkaren eller sjuksköterskan kommer att kontrollera om du får tecken och symtom på infektioner och ge behandling efter behov.
Casgevy testas för förekomst av infektiösa mikrober, men trots det kvarstår en liten risk för infektion. Läkaren eller sjuksköterskan kommer att kontrollera om du får tecken och symtom på infektioner och ge behandling efter behov.
Efter Casgevybehandling får du inte donera blod, organ, vävnader eller celler.
Efter Casgevybehandling får du inte donera blod, organ, vävnader eller celler.
Casgevy tillverkas av dina egna celler och ges bara till dig. Uppgifter om cellbaserade läkemedel måste behållas i 30 år på sjukhuset där du får behandlingen. De uppgifter de behåller omfattar ditt namn, läkemedlets namn och tillverkningssatsnumret för det Casgevy som du fått.
Casgevy tillverkas av dina egna celler och ges bara till dig. Uppgifter om cellbaserade läkemedel måste behållas i 30 år på sjukhuset där du får behandlingen. De uppgifter de behåller omfattar ditt namn, läkemedlets namn och tillverkningssatsnumret för det Casgevy som du fått.
Om Casgevybehandlingen inte kan fullföljas eller inte fungerar
Om Casgevybehandlingen inte kan fullföljas eller inte fungerar
Om Casgevy inte kan ges efter konditioneringsläkemedlet, eller om de modifierade blodstamcellerna inte tar sig i kroppen, kan läkaren besluta att ge dig en injektion i en ven som innehåller dina räddningsceller (dina egna ursprungliga och obehandlade blodstamceller) som skördas och förvaras innan behandlingen inleds (se avsnitt 3). Om du får räddningsceller får du ingen behandlingsnytta och behöver fortfarande behandling för antingen transfusionsberoende talassemi eller sicklecellsjukdom.
Om Casgevy inte kan ges efter konditioneringsläkemedlet, eller om de modifierade blodstamcellerna inte tar sig i kroppen, kan läkaren besluta att ge dig en injektion i en ven som innehåller dina räddningsceller (dina egna ursprungliga och obehandlade blodstamceller) som skördas och förvaras innan behandlingen inleds (se avsnitt 3). Om du får räddningsceller får du ingen behandlingsnytta och behöver fortfarande behandling för antingen transfusionsberoende talassemi eller sicklecellsjukdom.
Fertilitet hos män och kvinnor
Fertilitet hos män och kvinnor
Det kanske inte är möjligt för dig att bli gravid eller bli far till ett barn efter att du har fått konditioneringsläkemedlet. Diskutera dina alternativ med läkaren före behandlingen. Dessa kan innefatta lagring av fortplantningsmaterial (till exempel ägg eller spermier) för användning senare.
Det kanske inte är möjligt för dig att bli gravid eller bli far till ett barn efter att du har fått konditioneringsläkemedlet. Diskutera dina alternativ med läkaren före behandlingen. Dessa kan innefatta lagring av fortplantningsmaterial (till exempel ägg eller spermier) för användning senare.
ont i magen
ont i magen
inflammation i magslemhinnan
inflammation i magslemhinnan
förstoppning
förstoppning
diarré
diarré
ont i munnen och halsen
ont i munnen och halsen
slemhinneinflammation, till exempel i tandköttet (mukosit)
slemhinneinflammation, till exempel i tandköttet (mukosit)
minskad aptit
minskad aptit
viktnedgång
viktnedgång
muskel- eller skelettsmärta
muskel- eller skelettsmärta
torr hud
torr hud
fjällande hud
fjällande hud
missfärgad hud och naglar
missfärgad hud och naglar
små blodprickar under huden
små blodprickar under huden
hudutslag
hudutslag
håravfall (alopeci)
håravfall (alopeci)
höga nivåer av bilirubin, ett nedbrytningsämne av röda blodkroppar, som kan orsaka gulfärgning av huden och ögonen (hyperbilirubinemi)
höga nivåer av bilirubin, ett nedbrytningsämne av röda blodkroppar, som kan orsaka gulfärgning av huden och ögonen (hyperbilirubinemi)
förhöjda nivåer av ett leverenzym (alaninaminotransferas)
förhöjda nivåer av ett leverenzym (alaninaminotransferas)
förstorad mjälte
förstorad mjälte
nervskada i armar och/eller ben som orsakar smärta eller domningar, brännande känsla och stickningar (perifer neuropati)
nervskada i armar och/eller ben som orsakar smärta eller domningar, brännande känsla och stickningar (perifer neuropati)
besvär med nerver som orsakar smärta eller domningar, brännande känsla och stickningar (perifer sensorisk neuropati)
besvär med nerver som orsakar smärta eller domningar, brännande känsla och stickningar (perifer sensorisk neuropati)
nervsmärta
nervsmärta
problem med smaksinnet
problem med smaksinnet
suddig syn
suddig syn
torra ögon
torra ögon
värmevallningar
värmevallningar
hosta
hosta
matsmältningsbesvär
matsmältningsbesvär
sjukdom där magsyra stiger upp från magsäcken till matstrupen (esofagus) (gastroesofageal refluxsjukdom)
sjukdom där magsyra stiger upp från magsäcken till matstrupen (esofagus) (gastroesofageal refluxsjukdom)
blödande tandkött
blödande tandkött
ont i halsen
ont i halsen
svårt att svälja
svårt att svälja
inflammation i tjocktarmen som orsakar smärta och diarré (kolit)
inflammation i tjocktarmen som orsakar smärta och diarré (kolit)
matstrupsinflammation (esofagit)
matstrupsinflammation (esofagit)
blodiga kräkningar
blodiga kräkningar
ändtarmsblödning
ändtarmsblödning
inflammation i magsäcken och mag-tarmkanalen
inflammation i magsäcken och mag-tarmkanalen
sårbildning i munnen
sårbildning i munnen
generell smärta
generell smärta
smärta vid urinering
smärta vid urinering
blod i urinen
blod i urinen
utebliven menstruation
utebliven menstruation
blödning mellan menstruationerna
blödning mellan menstruationerna
oregelbunden menstruation
oregelbunden menstruation
smärta i vulva och slidan
smärta i vulva och slidan
tidig menopaus
tidig menopaus
viktökning
viktökning
blåmärken
blåmärken
klåda
klåda
hudrodnad
hudrodnad
rispor eller skrapsår i huden
rispor eller skrapsår i huden
låga nivåer av alla typer av blodkroppar (pancytopeni)
låga nivåer av alla typer av blodkroppar (pancytopeni)
låga nivåer av retikulocyter, en typ av omogna röda blodkroppar (retikulocytopeni)
låga nivåer av retikulocyter, en typ av omogna röda blodkroppar (retikulocytopeni)
blödning i ett område av hjärnan som involverar balans och koordination (cerebellär blödning)
blödning i ett område av hjärnan som involverar balans och koordination (cerebellär blödning)
onormal ansamling av vätska som omger hjärnan och ryggmärgen (hydrocefalus)
onormal ansamling av vätska som omger hjärnan och ryggmärgen (hydrocefalus)
låga nivåer av albumin, ett blodprotein (hypoalbuminemi)
låga nivåer av albumin, ett blodprotein (hypoalbuminemi)
låga nivåer av kalcium (hypokalcemi)
låga nivåer av kalcium (hypokalcemi)
ledsmärta
ledsmärta
längre tid för blodet att koagulera (levra sig)
längre tid för blodet att koagulera (levra sig)
högre nivåer av en indikator på inflammation (C-reaktivt protein)
högre nivåer av en indikator på inflammation (C-reaktivt protein)
längre tid för de transplanterade cellerna att börja växa och producera normala blodkroppar (fördröjd inläkning av transplantat)
längre tid för de transplanterade cellerna att börja växa och producera normala blodkroppar (fördröjd inläkning av transplantat)
frossa
frossa
längre tid för de transplanterade cellerna att börja växa och producera normala blodkroppar (fördröjd inläkning av transplantat)
längre tid för de transplanterade cellerna att börja växa och producera normala blodkroppar (fördröjd inläkning av transplantat)
reaktioner såsom frossa och ökad hjärtfrekvens vid tidpunkten då du får Casgevy (infusionsrelaterade reaktioner)
reaktioner såsom frossa och ökad hjärtfrekvens vid tidpunkten då du får Casgevy (infusionsrelaterade reaktioner)
Kontakta ombudet för innehavaren av godkännandet för försäljning om du vill veta mer om detta läkemedel:
Kontakta ombudet för innehavaren av godkännandet för försäljning om du vill veta mer om detta läkemedel:
10 ml Luer-lock-spruta för sköljning med natriumkloridlösning
10 ml Luer-lock-spruta för sköljning med natriumkloridlösning
En bipacksedel är myndighetsgodkänd information om läkemedel till patient.