Pombiliti, Pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning 105 mg

Vad Pombiliti är

Pombiliti är en typ av ”enzymersättningsbehandling” som används i behandlingen av sent debuterad Pompes sjukdom hos vuxna. Det innehåller den aktiva substansen ”cipaglukosidas alfa”.

Vad det används för

Pombiliti används alltid tillsammans med ett annat läkemedel som heter miglustat och tas som 65 mg hårda kapslar. Det är mycket viktigt att du även läser bipacksedeln för miglustat 65 mg hårda kapslar.

Om du har några frågor om dina läkemedel, fråga läkare eller apotekspersonal.

Hur Pombiliti fungerar

Personer med Pompes sjukdom har låga nivåer av enzymet surt alfa-glukosidas (GAA). Detta enzym hjälper till att kontrollera mängden glykogen (en typ av kolhydrater) i kroppen.

Vid Pompes sjukdom ansamlas stora mänger glykogen i kroppens muskler. Detta hindrar musklerna, till exempel musklerna som hjälper dig att gå, musklerna under lungorna som hjälper dig att andas och hjärtmuskeln, från att fungera ordentligt.

Pombiliti tränger in i de muskelceller som påverkas av Pompes sjukdom. Inne i cellerna fungerar läkemedlet som surt alfa-glukosidas och hjälper till att bryta ner glykogen och hålla mängden glykogen under kontroll.

Du ska inte få Pombiliti

om du någon gång har fått livshotande överkänslighetsreaktioner mot:

• cipaglukosidas alfa

• miglustat

• något annat innehållsämne i detta läkemedel (anges i avsnitt 6).

• om en tidigare infusion behövde avbrytas och inte kunde återupptas på grund av livshotande överkänslighetsreaktioner.

Varningar och försiktighet

Tala med läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska innan du använder Pombiliti.

Tala omedelbart med din läkare eller sjuksköterska om detta gäller dig, om du tror att det kan gälla dig eller om du någon gång har fått några sådana reaktioner med en annan enzymersättnings­behandling:

• allergiska reaktioner, inklusive anafylaxi (en allvarlig allergisk reaktion), se avsnitt 4 ”Eventuella biverkningar” nedan för symtom på livshotande reaktioner

• infusionsrelaterad reaktion medan du får läkemedlet eller inom några timmar efteråt, se avsnitt 4 ”Eventuella biverkningar” nedan för symtom på livshotande reaktioner.

Informera din läkare om du har eller har haft en hjärt- eller lungsjukdom. Dessa tillstånd kan förvärras under eller omedelbart efter din infusion av Pombiliti. Tala omedelbart om för en läkare eller sjuksköterska om du upplever andnöd, hosta, snabba eller oregelbundna hjärtslag eller andra effekter av dessa tillstånd.

Tala om för din läkare om du har svullnad i benen eller utbredd svullnad i kroppen, kraftiga hudutslag eller skummande urin när du kissar. Din läkare kommer att avgöra om infusionen med Pombiliti ska avbrytas och läkaren kommer att ge dig lämplig medicinsk behandling. Din läkare kommer också att avgöra om du kan fortsätta att få Pombiliti.

Läkemedel före behandling

Din läkare kan ge dig andra läkemedel innan du får Pombiliti. Dessa läkemedel är

Barn och ungdomar

Detta läkemedel ska inte ges till patienter som är under 18 år. Detta beror på att effekterna av Pombiliti när det tas tillsammans med miglustat inte är kända för denna åldersgrupp.

Andra läkemedel och Pombiliti

Tala om för läkare eller sjuksköterska om du använder, nyligen har använt eller kommer att använda andra läkemedel. Detta omfattar även receptfria läkemedel och (traditionella) växtbaserade läkemedel.

Graviditet och amning

Om du är gravid eller ammar, tror att du kan vara gravid eller planerar att skaffa barn, rådfråga läkare eller apotekspersonal innan du använder detta läkemedel.

Det finns ingen erfarenhet av användning av Pombiliti i kombination med miglustat under graviditet.

• Du ska inte få Pombiliti och/eller ta miglustat 65 mg hårda kapslar om du är gravid. Se till att du omedelbart talar om för din läkare om du blir gravid, tror att du kan vara gravid eller om du planerar att bli gravid. Det kan finnas risker för det ofödda barnet.

• Pombiliti i kombination med miglustat ska inte användas till kvinnor som ammar. Ett beslut måste fattas om man ska avbryta amningen eller avbryta behandlingen.

Preventivmedel och fertilitet

Fertila kvinnliga patienter måste använda tillförlitliga preventivmedel under behandlingen och i 4 veckor efter att de har slutat ta båda läkemedlen.

Körförmåga och användning av maskiner

Du kan känna dig yr, sömnig eller få lågt blodtryck efter att du har fått Pombiliti eller förbehandlats med andra läkemedel. Om detta händer ska du inte köra bil eller använda några verktyg eller maskiner.

Pombiliti innehåller natrium

Detta läkemedel innehåller 10,5 mg natrium (huvudingrediensen i koksalt/bordssalt) per injektionsflaska. Detta motsvarar 0,52 % av högsta rekommenderat dagligt intag av natrium för vuxna.

Pombiliti ges av läkare eller sjuksköterska. Det ges genom ett dropp i en ven. Detta kallas för en intravenös infusion.

Tala med din läkare om du skulle vilja få behandlingen hemma. Din läkare kommer efter utvärdering att avgöra om det är säkert för dig att få infusioner av Pombiliti i hemmet. Om du får biverkningar under en Pombiliti-infusion kan personalen som ger dig infusionen i hemmet stoppa infusionen och påbörja lämplig medicinsk behandling.

Pombiliti ska användas tillsammans med miglustat. Du får endast använda miglustat 65 mg kapslar tillsammans med cipaglukosidas alfa. Använd INTE miglustat 100 mg kapslar (annat läkemedel). Följ läkarens anvisningar och läs bipacksedeln för miglustat 65 mg hårda kapslar för rekommenderad dos.

Hur mycket Pombiliti som ges

Mängden läkemedel som du får är baserad på din vikt. Rekommenderad dos är 20 mg för varje kilo kroppsvikt.

När och hur länge ges Pombiliti

• Du kommer att behandlas med Pombiliti en gång varannan vecka. Miglustat 65 mg kapslar tas samma dag som du får Pombiliti. Se bipacksedeln för miglustat 65 mg hårda kapslar för information om hur du tar miglustat.

• Infusionen med cipaglukosidas alfa ska starta 1 timme efter att du har tagit miglustat 65 mg hårda kapslar.

  • Om det skulle ske en fördröjning får det inte gå mer än 3 timmar efter att du tog miglustat innan Pombiliti-infusionen startar.

• Infusionen av cipaglukosidas alfa varar cirka 4 timmar.

Figur 1. Tidslinje för dos

* Infusionen med cipaglukosidas alfa ska påbörjas 1 timme efter intag av miglustat kapslar. Om det skulle ske en fördröjning får det inte gå mer än 3 timmar efter att du tog miglustat innan Pombiliti-infusionen startar.

Byte från en annan enzymersättningsbehandling

Om du för närvarande behandlas med en annan enzymersättningsbehandling gäller följande:

• Din läkare kommer att tala om för dig när du ska sluta med den andra enzymersättningsbehandlingen innan du börjar med Pombiliti.

• Tala om för din läkare när du tog din sista dos.

Om du har fått för stor mängd av Pombiliti

Om du har svårt att andas, känner dig svullen eller uppsvälld, eller om ditt hjärta rusar, kan du ha fått för mycket Pombiliti. Tala omedelbart om det för din läkare. För snabb infusion av Pombiliti kan leda till symtom på grund av vätskeöverskott i kroppen, t.ex. andfåddhet, snabb puls eller utbredd svullnad av kroppen.

Om du har missat en dos Pombiliti

Om du har missat en infusion ska du kontakta läkare eller sjuksköterska så snart som möjligt för att få en ny tid för när du ska få Pombiliti i kombination med miglustat minst 24 timmar efter att du senast tog miglustat.

Om du slutar att få Pombiliti

Tala med din läkare om du vill avbryta behandlingen med Pombiliti. Symtomen på din sjukdom kan förvärras om du slutar med behandlingen.

Liksom alla läkemedel kan detta läkemedel orsaka biverkningar, men alla användare behöver inte få dem.

Pombiliti används tillsammans med miglustat och biverkningar kan förekomma med båda dessa läkemedel. Biverkningar sågs huvudsakligen medan patienterna fick en infusion med Pombiliti (infusionsrelaterade reaktioner) eller kort därefter. Du måste omedelbart tala om för din läkare om du får en infusionsrelaterad reaktion eller en allergisk reaktion. Vissa av dessa reaktioner kan bli allvarliga och livshotande. Din läkare kan ge dig läkemedel före infusionen för att förhindra dessa reaktioner.

Infusionsrelaterade reaktioner

De flesta infusionsrelaterade reaktioner är lindriga eller måttliga. Symtom på infusionsrelaterade reaktioner kan vara andningssvårigheter, uppsvälldhet, feber, frossa, yrsel, hudrodnad, kliande hud och utslag.

Allergiska reaktioner

Allergiska reaktioner kan ge symtom som utslag på olika ställen på kroppen, svullna ögon, långvariga andningssvårigheter, hosta, svullnad av läppar, tunga eller svalg, kliande hud och nässelutslag.

Mycket vanliga (kan förekomma hos fler än 1 av 10 personer)

• Huvudvärk

Vanliga (kan förekomma hos upp till 1 av 10 personer)

• Allvarliga, livshotande allergiska reaktioner (anafylaktiska reaktioner)

• Yrsel

• Darrningar, skakningar (tremor)

• Sömnighet

• Smakstörningar

• Känslor såsom domningar, krypningar och stickningar (parestesi)

• Hög puls

• Hudrodnad

• Lågt blodtryck

• Andnöd

• Hosta

• Diarré

• Illamående (nausea)

• Magsmärta

• Gaser i magen

• Uppsvälldhet

Mindre vanliga (kan förekomma hos upp till 1 av 100 personer)

• Allergiska reaktioner

• Problem med att hålla eller upprätthålla balansen

• Brännande känsla

• Migrän

• Svimningskänsla

• Ovanlig blekhet i huden

• Astma

• Väsande andning

• Obehag i mun och svalg

• Svullnad i svalget

• Matsmältningsbesvär

• Smärta eller smärtsamma sammandragningar i matstrupen

• Smärta eller obehag i munnen

• Svullen tunga

• Hudmissfärgning

• Hudsvullnader

Innehållsdeklaration

Den aktiva substansen är cipaglukosidas alfa. En injektionsflaska innehåller 105 mg cipaglukosidas alfa. Efter rekonstitution (upplösning) innehåller lösningen i injektionsflaskan 15 mg cipaglukosidas alfa per ml. Den rekommenderade slutkoncentrationen av cipaglukosidas alfa utspädd i den intravenösa påsen är mellan 0,5 mg/ml och 4 mg/ml.

Övriga innehållsämnen är

• Natriumcitratdihydrat (E331)

• Citronsyramonohydrat (E330)

• Mannitol (E421)

• Polysorbat 80 (E433)

Läkemedlets utseende och förpackningsstorlekar

Pombiliti är ett vitt till svagt gulaktigt pulver. Efter rekonstitution är det en klar till opalskimrande, färglös till svagt gul lösning, fri från främmande partiklar och praktiskt taget fri från partiklar i form av vita till genomskinliga partiklar. Den rekonstituerade lösningen måste spädas ytterligare i en intravenös infusionspåse.

Pombiliti är ett pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning i en injektionsflaska.

Förpackningar om 1 injektionsflaska, 10 injektionsflaskor eller 25 injektionsflaskor.

Eventuellt kommer inte alla förpackningsstorlekar att marknadsföras.

Innehavare av godkännande för försäljning och tillverkare

Innehavare av godkännande för försäljning

Amicus Therapeutics Europe Limited

Block 1, Blanchardstown Corporate Park

Ballycoolin Road

Blanchardstown, Dublin

D15 AKK1

Irland

tfn: +353 (0) 1 588 0836

fax: +353 (0) 1 588 6851

e-post: info@amicusrx.co.uk

Tillverkare

Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V.

Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Nederländerna