Myozyme, Pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning 50 mg

Myozyme används för behandling av vuxna, barn och tonåringar i alla åldrar där diagnos på Pompes sjukdom är fastställd.

Personer med Pompes sjukdom har låga nivåer av ett enzym som kallas alfa-glukosidas. Detta enzym hjälper till att kontrollera glykogennivåer (en typ av kolhydrat) i kroppen. Glykogenet förser kroppen med energi, men om du lider av Pompes sjukdom kan glykogennivåerna bli för höga.

Myozyme innehåller ett konstgjort enzym som kallas alglukosidas alfa som kan ersätta det humana enzymet som saknas vid Pompes sjukdom.

Använd inte Myozyme

Om du har upplevt livshotande allergiska (överkänslighets-) reaktioner mot alglukosidas alfa eller något annat innehållsämne i detta läkemedel (anges i avsnitt 6) och om återadministrering av läkemedlet inte lyckades. Symtom på livshotande allergiska reaktioner inkluderar (men är inte begränsade till) lågt blodtryck, mycket snabb hjärtfrekvens, andningssvårigheter, kräkningar, svullnad i ansiktet, nässelfeber eller utslag.

Varningar och försiktighet

Om du behandlas med Myozyme kan du få en infusionsrelaterad biverkning när du får medicinen eller under de närmaste timmarna efter infusionen. En sådan biverkning kan bestå av olika symtom som lågt blodtryck, obehag i bröstet, svullnad i halsen, svullnad av ansikte, läppar eller tunga (angioödem), nässelutslag (urtikaria), yrsel, hudutslag, kliande hud, illamående, kräkningar, hosta och bronkospasm (se avsnitt 4 för en översikt över alla infusionsrelaterade biverkningar). En sådan infusionsrelaterad biverkning kan i vissa fall vara väldigt allvarlig. Om du upplever en liknande biverkning bör du genast kontakta läkare. Du kan vara i behov av medicinering före behandling för att förhindra en allergisk reaktion (t.ex. antihistaminer och/eller kortikosteroider) eller febernedsättande läkemedel.

För att minska produktionen av antikroppar har läkare i studier använt läkemedel som hämmar immunförsvaret. Eftersom du har Pompes sjukdom finns det en risk att du får en allvarlig infektion i andningsvägarna eller lungorna. Genom att använda läkemedel som hämmar immunförsvaret kan risken öka ytterligare.

Om du upplever allvarliga sårskador på huden ska du kontakta läkare. Om dina ben svullnar eller om du känner dig allmänt svullen ska du kontakta läkare. Läkaren bör överväga att avbryta Myozyme-behandlingen och påbörja lämplig medicinsk behandling. Läkaren skall överväga risker och fördelar med att återinsätta Myozyme.

Andra läkemedel och Myozyme

Tala om för läkare eller apotekspersonal om du använder, nyligen har använt eller kan tänkas använda andra läkemedel.

Graviditet, amning och fertilitet

Det finns begränsad erfarenhet från användningen av Myozyme hos gravida kvinnor. Du bör inte använda Myozyme under graviditet om det inte är absolut nödvändigt. Tala om för din läkare om du ammar. Begränsad erfarenhet tyder på att Myozyme utsöndras i bröstmjölk i mycket små mängder. Inga effekter på det ammade spädbarnet förväntas. Därför kan amning under behandlingen övervägas. Du kan ändå diskutera med din läkare om du bör avbryta amningen som en försiktighetsåtgärd under de första 24 timmarna efter varje dos av Myozyme. Om du är gravid eller ammar, tror att du kan vara gravid eller planerar att skaffa barn, rådfråga läkare eller apotekspersonal innan du använder detta läkemedel.

Körförmåga och användning av maskiner

Var försiktig när du kör bil eller använder maskiner strax efter infusion med Myozome. Du kan uppleva yrsel, sömnighet, darrningar och/eller lågt blodtryck.

Myozyme innehåller natrium

Detta läkemedel innehåller mindre än 1 mmol natrium (23 mg) per injektionsflaska och är därmed så gott som “natriumfritt".

Du kommer att få Myozyme av en läkare med erfarenhet av att behandla patienter med Pompes sjukdom.

Du får en dos som är baserad på din kroppsvikt. Rekommenderad dosering för Myozyme är 20 mg/kg kroppsvikt varannan vecka.

Infusion i hemmet

Läkaren kan överväga att låta dig övergå till infusion med Myozyme i hemmet, om det är säkert och bekvämt för dig. Om du får biverkningar under en infusion med Myozyme, kan vårdpersonalen som ger infusionen i hemmet avbryta infusionen och påbörja lämplig medicinsk behandling.

Användning för barn och ungdomar

Den rekommenderade dosen för barn och ungdomar är samma som för vuxna.

Anvisningar för korrekt användning

Myozyme ges med dropp i en ven (som intravenös infusion). Det tillhandahålls i pulverform och måste blandas med sterilt vatten innan användning.

Om du har fått för stor mängd av Myozyme

Om du får Myozyme med en högre dos eller infusionshastighet än den rekommenderade, kan du uppleva infusionsrelaterade reaktioner. En sådan reaktion kan inkludera symtom som:

• blå hud och blåa läppar på grund av syrebrist i kroppsvävnader, ökad puls, palpitationer

• andningssvårigheter, hosta

• yrsel, huvudvärk, smakstörningar

• högt blodtryck, rodnad

• svullnad av tunga, kräkningar, diarré, illamående

• bröstsmärta, obehag i bröstet, trånghet i halsen, feber, frossa, köldkänsla, rodnad vid infusionsstället

• muskelsmärta

• hudrodnad

Tala omedelbart om för din läkare om du får någon av de ovan nämnda reaktionerna (se avsnitt 2). Då minskas infusionshastigheten eller så avbryts infusionen och du kan vid behov få korrigerande behandling.

Om du har glömt att använda Myozyme:

Om du har missat en infusion, kontakta din läkare.

Om du har ytterligare frågor om detta läkemedel kontakta läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska.

Liksom alla läkemedel kan detta läkemedel orsaka biverkningar, men alla användare behöver inte få dem.

Biverkningar rapporterades huvudsakligen när patienterna var under behandling eller en kort tid därefter (infusionsrelaterade biverkningar). Några av dessa biverkningar var allvarliga eller livshotande. Livshotande biverkningar, inklusive mycket allvarliga allmänna allergiska reaktioner och anafylaktisk chock, har rapporterats hos vissa patienter. Symtom på sådana reaktioner inkluderar lågt blodtryck, mycket snabb hjärtfrekvens, andningssvårigheter, kräkning, svullnad av ansikte, läppar eller tunga, nässelfeber eller utslag. Några patienter har fått biverkningar med influensaliknande symtom i samband med infusionen. Symtomen kvarstod några få dagar efter att infusionen avslutats. Om du får en liknande biverkning bör du genast kontakta läkare. Du kan vara i behov av medicinering före behandlingen för att förhindra en allergisk reaktion (t.ex. antihistaminer och/eller kortikosteroider) eller febernedsättande läkemedel.

Mycket vanliga: kan förekomma hos fler än 1 av 10 personer

• nässelfeber

• utslag

• ökad puls

• ansiktsrodnad

• feber eller förhöjd kroppstemperatur

• hosta

• snabbare andning

• kräkningar

• låg syrenivå i blodet

Vanliga: kan förekomma hos upp till 1 av 10 personer

• blekhet

• förhöjt eller högt blodtryck

• blåaktig missfärgning av huden

• frossa

• upprördhet

• darrningar

• huvudvärk

• stickningar

• smärta eller lokala reaktioner på infusionsstället

• yrsel

• irritabilitet

• klåda

• kväljningar

• svullet ansikte, svullet svalg eller kraftig, kombinerad svullnad av ansikte, svalg eller tunga på grund av en allvarlig allergisk reaktion

• svullnad i armar och ben

• illamående

Ingen känd frekvens: kan inte beräknas från tillgängliga data.

• svullnad runt ögonen

• astma

• onormala andningsljud, inklusive ett visslande ljud

• andningssvårigheter (inklusive andfåddhet)

• kyla i extremiteter (t.ex. händer, fötter)

• sänkt eller lågt blodtryck

• förträngda blodkärl som gör att blodflödet minskar

• plötslig sammandragning av bronkerna vilket begränsar den mängd luft som passerar in i och ut ur lungorna (bronkspasm)

• värmekänsla

• köldkänsla

• allmän sjukdomskänsla

• svaghetskänsla

• sömnighet

• svimning

• brännande känsla

• svettningar

Innehållsdeklaration

• Den aktiva substansen är alglukosidas alfa. En injektionsflaska innehåller 50 mg alglukosidas alfa. Efter rekonstituering innehåller lösningen 5 mg alglukosidas alfa/ml och efter spädning varierar koncentrationen mellan 0,5 mg och 4 mg per ml.

• Övriga innehållsämnen är

  • Mannitol (E421)

  • Natriumvätefosfatmonohydrat (E339)

  • Natriumdivätefosfatheptahydrat (E339)

  • Polysorbat 80 (E433).

Läkemedlets utseende och förpackningsstorlekar

Myozyme är ett pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning i en injektionsflaska (50 mg/flaska). Varje förpackning innehåller 1, 10 eller 25 injektionsflaskor. Eventuellt kommer inte alla förpackningsstorlekar att marknadsföras.

Pulvret är vitt till benvitt. Efter beredning är det en klar, färglös till ljusgul lösning, som kan innehålla partiklar. Den beredda lösningen måste spädas ytterligare.

Innehavare av godkännande för försäljning

Sanofi B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Nederländerna

Tillverkare
Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irland

Ytterligare upplysningar om detta läkemedel kan erhållas hos ombudet för innehavaren av godkännandet för försäljning:

Sanofi AB

Tel: +46 (0)8 634 50 00