5 × 10¹² vektorgenom /ml koncentrat och vätska till injektionsvätska, lösning
voretigen neparvovek

• Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.

• Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare eller sjuksköterska.

• Om du får biverkningar, tala med läkare eller sjuksköterska. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4.

 

I denna bipacksedel finner du information om:
1. Vad Luxturna  är och vad det används för
2. Vad du behöver veta innan du får Luxturna
3. Hur Luxturna ges
4. Eventuella biverkningar
5. Hur Luxturna  ska förvaras
6. Förpackningens innehåll och övriga upplysningar

 

Luxturna är ett genterapeutiskt preparat med den aktiva substansen voretigen neparvovek.

Luxturna används för behandling av vuxna och barn med synförlust på grund av nedärvd nedbrytning av näthinnan på grund av mutationer i RPE65-genen. Dessa mutationer hindrar kroppen från att producera ett protein som behövs för synen, vilket leder till synförlust och slutligen till blindhet.

Den aktiva substansen i Luxturna heter voretigen neparvovek och är ett modifierat virus som innehåller en fungerande kopia av RPE65-genen. Efter injektion överför det modifierade viruset genen till cellerna i näthinnan, vävnadsskiktet i ögonbottnen som detekterar ljus. Detta gör det möjligt för näthinnan att producera proteinerna som behövs för synen. Viruset som används för överföring av genen förorsakar inga sjukdomar hos människan.

Du kan få Luxturna endast om gentestning visar att din synförlust beror på mutationer i RPE65-genen.

Du ska inte få Luxturna

• om du är allergisk mot voretigen neparvovek eller något annat innehållsämne i detta läkemedel (anges i avsnitt 6).

• om du har en ögoninfektion.

• om du har en ögoninflammation.

Om något av det som står ovan gäller dig eller om du är osäker om något av det som står ovan, tala med läkare innan du får Luxturna.

Varningar och försiktighet

Innan du får behandling med Luxturna:

• Tala om för läkaren om du har tecken på en ögoninfektion eller ögoninflammation, t.ex. om du har röda ögon eller upplever ljuskänslighet, ögonsvullnad eller ögonvärk.

• Tala om för läkaren om du har någon form av aktiv infektion. Läkaren kan skjuta upp din behandling tills infektionen försvunnit, då detta läkemedel kan göra att din kropp får det svårare att motarbeta en infektion. Se även avsnitt 3.

Efter behandlingen med Luxturna:

• Sök genast läkarvård om det ena eller båda ögonen blir röda, börjar värka, blir känsliga för ljus, om du ser blixtar eller fläckar och prickar (flugseende) i synfältet eller om du märker försämring av någon form eller får dimsyn.

• Undvik flygresor och andra resor till höga höjder tills läkaren råder annat. I samband med behandlingen med detta läkemedel, för läkaren in en luftbubbla i ögat som långsamt absorberas av kroppen. Innan bubblan är fullständigt absorberad kan flygresor eller andra resor till höga höjder göra att bubblan blir större och medföra ögonskada, t.o.m. synförlust. Tala med läkare innan du reser.

• Du ska undvika simning på grund av den ökade risken för ögoninfektion. Tala med läkare innan du simmar efter behandling med Luxturna.

• Du bör undvika belastande fysisk aktivitet på grund av den ökade risken för ögonskada. Tala med läkare innan du påbörjar belastande fysisk aktivitet efter att du fått Luxturna.

• Du kan få övergående synstörningar, t.ex. ljuskänslighet och dimsyn. Tala om för din läkare om du upplever synstörningar. Läkaren kan hjälpa till med att minska obehaget som dessa övergående störningar ger.

• Den aktiva substansen i Luxturna kan tillfälligt utsöndras i dina tårar. Du och din vårdgivare ska därför lägga använda förband och avfallsmaterial som innehåller tårvätska och nässekret i slutna påsar före kassering med avfallet. Följ dessa säkerhetsåtgärder i 14 dagar.

• Du kanske inte kommer att kunna donera blod, organ, vävnader eller celler för transplantation efter behandling med Luxturna.

Barn och ungdomar

Luxturna har inte studerats för behandling av barn under 4 år. Data är begränsade.

Andra läkemedel och Luxturna

Tala om för läkare om du tar, nyligen har tagit eller kan tänkas ta andra läkemedel.

Graviditet, amning och fertilitet

Om du är gravid eller ammar, tror att du kan vara gravid eller planerar att skaffa barn, rådfråga läkare eller sjuksköterska innan du blir behandlad med Luxturna.

Påverkan av detta läkemedel på graviditet och det ofödda barnet är okänd. Som en försiktighetsåtgärd ska du inte få Luxturna om du är gravid.

Luxturna har inte undersökts hos ammande kvinnor. Man vet inte om Luxturna går över i modersmjölken. Tala om för din läkare om du ammar eller planerar att göra det. Din läkare kommer sedan att hjälpa dig att bestämma om du ska sluta amma eller inte få Luxturna, med hänsyn till fördelarna med amning för ditt barn och fördelarna med Luxturna för dig.

Körförmåga och användning av maskiner

Du kan få övergående synstörningar efter att du fått Luxturna. Kör inte och använd inte tunga maskiner förrän din syn återhämtat sig. Tala med läkare innan du återgår till dessa aktiviteter.

Luxturna innehåller natrium

Detta läkemedel innehåller mindre än 1 mmol (23 mg) natrium per dos, d.v.s. är näst intill ”natriumfritt”.

Luxturna kommer ges till dig i ett operationsrum av kirurger med erfarenhet av ögonkirurgi.

Luxturna ges under narkos. Läkaren kommer berätta för dig om narkosen och hur den ges.

Din läkare kommer avlägsna den klara gelen i ditt öga genom ett ögonkirurgiskt ingrepp och därefter injicera Luxturna direkt under din näthinna (det tunna ljusavkännande vävnadslagret i bottnen av ögat). Detta kommer upprepas i ditt andra öga med minst 6 dygns mellanrum. Efter varje ingrepp måste du ligga kvar för observation i några timmar. Under den tiden övervakar personalen din återhämtning och bevakar om några biverkningar uppkommit på grund av operationen eller narkosen.

Innan behandling med Luxturna påbörjas kan läkaren be dig ta en medicin som dämpar ditt immunsystem (kroppens naturliga försvar), för att det inte ska försöka stöta bort Luxturna när det ges. Det är viktigt att du tar denna medicin enligt de anvisningar som du fått. Sluta inte att ta medicinen utan att du har talat med läkaren innan.

Om du använt för stor mängd av Luxturna  

Eftersom det är en läkare som ger dig denna medicin, är det osannolikt att du får för stor mängd av den. Om detta händer, behandlar läkaren symtomen efter behov. Tala om för läkare eller sjukskötare om du får några synproblem.

Om du har ytterligare frågor om detta läkemedel, kontakta läkare eller sjukskötare.

Liksom alla läkemedel kan detta läkemedel orsaka biverkningar, men alla användare behöver inte få dem.

Följande biverkningar kan förekomma hos användare av Luxturna:

Vanliga (kan inträffa hos upp till 1 av 10 personer)

• Fällningar under näthinnan

Följande biverkningar kan förekomma som följd av injektionsproceduren:

Mycket vanliga (kan inträffa hos flera än 1 av 10 personer)

• Rött öga

• Gråstarr (katarakt, linsförgrumling)

• Ökat ögontryck

Vanliga (kan inträffa hos upp till 1 av 10 personer)

• Näthinneruptur (skadad näthinna)

• Ögonvärk

• Ögonsvullnad

• Näthinneavlossning

• Blödning i bakre delen av ögat

• Smärta eller ökat obehag i ögat

• Dimsyn i cetrala synfältet på grund av hål i mitten av näthinnan

• Förtunning av ögats yta (dellen)

• Ögonirritation

• Ögoninflammation

• Känsla av att ha något främmande i ögat

• Obehag i ögat

• Avvikelser i ögats bakre del

• Illamående, kräkning, smärta i buken (magen), läppsmärta

• Ändrad elektrisk aktivitet i hjärtat

• Huvudvärk, yrsel

• Hudutslag, ansiktssvullnad

• Ångest

• Problem som kan uppstå vid placering av andningsrör i luftvägarna (intubering)

• Uppsprucket operationssår

Ingen känd frekvens (kan inte beräknas från tillgängliga data)

• Grumling i den geléaktiga massan i ögat (glaskroppen)

• Förtviningav näthinnan (och åderhinnan)

Blödning, svullnad och en ökad risk för infektioner kan uppstå på grund av att ögonvävnaderna utsatts för skada. Synen är nedsatt under dagarna efter operationen och går oftast över av sig själv. Tala om för läkaren om synen inte återkommer.

Rapportering av biverkningar

Om du får biverkningar, tala med läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Du kan också rapportera biverkningar direkt till Läkemedelsverket, www.lakemedelsverket.se. Genom att rapportera biverkningar kan du bidra till att öka informationen om läkemedels säkerhet. Postadress

Läkemedelsverket
Box 26
751 03 Uppsala

Luxturna förvaras av sjukvårdspersonalen på den avdelning där du behandlas.

Koncentratet och vätskan måste förvaras och transporteras i fruset tillstånd vid ≤ ‑65 ºC. Sedan läkemedlet tinat får det inte återfrysas utan det ska lämnas i rumstemperatur (under 25 °C).

Används före utgångsdatum som anges på etiketten och kartongen efter EXP.

Innehållsdeklaration

• Den aktiva substansen är voretigen neparvovek. Varje milliliter koncentrat innehåller 5 × 10¹² vektorgenom (vg). Koncentratet (0,5 ml extraherbar volym i en injektionsflaska på 2 ml för engångsdos) ska spädas 1:10 före administrering.

• Varje dos av spädd lösning innehåller 1,5 × 10¹¹ vektorgenom av voretigen neparvovek i en injicerbar volym på 0,3 ml.

• Övriga innehållsämnen i koncentratet är natriumklorid (se ”Luxturna innehåller natrium” i avsnitt 2 i denna bipacksedel), natriumdivätefosfatmonohydrat (för justering av pH), dinatriumvätefosfatdihydrat (för justering av pH), poloxamer 188 och vatten för injektionsvätskor.

• Övriga innehållsämnen i vätskan är natriumklorid (se sista delen av avsnitt 2), natriumdivätefosfatmonohydrat (för justering av pH), dinatriumvätefosfatdihydrat (för justering av pH), poloxamer 188 och vatten för injektionsvätskor.

Detta läkemedel innehåller genetiskt modifierade organismer.

Läkemedlets utseende och förpackningsstorlekar

Luxturna är ett klart, färglöst koncentrat för lösning för injektion under näthinnan; som tillhandahålls i en klar injektionsflaska av plast. Spädningsvätskan är en klar, färglös vätska som tillhandahålls i en klar injektionsflaska av plast.

Varje skyddspåse av folie innehåller en kartong med 1 injektionsflaska med 0,5 ml koncentrat och 2 injektionsflaskor med spädningsvätska (på 1,7 ml vardera).

Innehavare av godkännande för försäljning

Novartis Europharm Limited

Vista Building

Elm Park, Merrion Road

Dublin 4

Irland

Tillverkare

Novartis Pharma GmbH

Roonstrasse 25

90429 Nürnberg

Tyskland

Kontakta ombudet för innehavaren av godkännandet för försäljning om du vill veta mer om detta läkemedel:

België/Belgique/Belgien Novartis Pharma N.V. Tél/Tel: +32 2 246 16 11	Lietuva SIA "Novartis Baltics" Lietuvos filialas Tel: +370 5 269 16 50
България Novartis Bulgaria EOOD Тел: +359 2 489 98 28	Luxembourg/Luxemburg Novartis Pharma N.V. Tél/Tel: +32 2 246 16 11
Česká republika Novartis s.r.o. Tel: +420 225 775 111	Magyarország Novartis Hungária Kft. Tel.: +36 1 457 65 00
Danmark Novartis Healthcare A/S Tlf: +45 39 16 84 00	Malta Novartis Pharma Services Inc. Tel: +356 2122 2872
Deutschland Novartis Pharma GmbH Tel: +49 911 273 0	Nederland Novartis Pharma B.V. Tel: +31 26 37 82 111
Eesti SIA Novartis Baltics Eesti filiaal Tel: +372 66 30 810	Norge Novartis Norge AS Tlf: +47 23 05 20 00
Ελλάδα Novartis (Hellas) A.E.B.E. Τηλ: +30 210 281 17 12	Österreich Novartis Pharma GmbH Tel: +43 1 86 6570
España Novartis Farmacéutica, S.A. Tel: +34 93 306 42 00	Polska Novartis Poland Sp. z o.o. Tel.: +48 22 375 4888
France Novartis Pharma S.A.S. Tél: +33 1 55 47 66 00	Portugal Novartis Farma ‑ Produtos Farmacêuticos, S.A. Tel: +351 21 000 8600
Hrvatska Novartis Hrvatska d.o.o. Tel. +385 1 6274 220	România Novartis Pharma Services Romania SRL Tel: +40 21 31299 01
Ireland Novartis Ireland Limited Tel: +353 1 260 12 55	Slovenija Novartis Pharma Services Inc. Tel: +386 1 300 75 50
Ísland Vistor hf. Sími: +354 535 7000	Slovenská republika Novartis Slovakia s.r.o. Tel: +421 2 5542 5439
Italia Novartis Farma S.p.A. Tel: +39 02 96 54 1	Suomi/Finland Novartis Finland Oy Puh/Tel: +358 (0)10 6133 200
Κύπρος Novartis Pharma Services Inc. Τηλ: +357 22 690 690	Sverige Novartis Sverige AB Tel: +46 8 732 32 00
Latvija SIA “Novartis Baltics” Tel: +371 67 887 070	United Kingdom (Northern Ireland) Novartis Ireland Limited Tel: +44 1276 698370

Denna bipacksedel ändrades senast 2023-07-24

Övriga informationskällor

Denna bipacksedel finns tillgänglig som audiofil och i tryckt form med stort typsnitt på nätsidan:

http://www.voretigeneneparvovec.support

Ytterligare information om detta läkemedel finns på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats http://www.ema.europa.eu.

Följande uppgifter är endast avsedda för hälso- och sjukvårdspersonal:

Försiktighetsåtgärder före hantering eller administrering av läkemedlet

Detta läkemedel innehåller genetiskt modifierade organismer. Personlig skyddsutrustning (inklusive laboratorierock, skyddsglasögon och handskar) ska bäras vid hantering eller administrering av voretigen neparvovek.

Det intraokulära trycket bör följas före och efter administrering av läkemedlet och behandlas enligt detta.

Efter administrering ska patienter instrueras att omedelbart rapportera alla symtom som kan antyda endoftalmit eller näthinneavlossning och behandlas enligt detta.

Förberedelse före administrering

Varje förpackning innehåller 1 injektionsflaska med koncentrat och 2 injektionsflaskor med spädningsvätska för engångsbruk.

Före administrering ska Luxturna inspekteras visuellt. Om synliga partiklar, grumlighet eller missfärgning ses, får injektionsflaskan med engångsdosen inte användas.

Beredning av Luxturna ska ske under aseptiska förhållanden inom 4 timmar före administrering påbörjas och i enlighet med följande rekommenderade förfaringssätt.

Låt en (1) injektionsflaska innehållande engångsdos med koncentrat och två injektionsflaskor med spädningsvätska tina i rumstemperatur. När alla 3 injektionsflaskor (1 injektionsflaska med koncentrat och 2 injektionsflaskor med spädningsvätska) är upptinade bör spädning påbörjas. För att blanda innehållet, vänd försiktigt på injektionsflaskorna fem gånger.

Inspektera injektionsflaskorna med tanke på eventuella synliga partiklar eller andra avvikelser. Om avvikelser eller synliga partiklar föreligger, rapportera detta till innehavaren av godkännande för försäljning och använd inte läkemedlet.

Överför 2,7 ml spädningsvätska ur de två tinade injektionsflaskorna till en steril, tom infektionsflaska av glas på 10 ml med hjälp av en 3 ml spruta.

För spädning, dra upp 0,3 ml av tinat koncentrat i en 1 ml spruta och tillsätt detta i den sterila injektionsflaskan på 10 ml som innehåller spädningsvätskan. För att blanda innehållet korrekt, vänd försiktigt på injektionsflaskan åtminstone fem gånger. Undersök visuellt om några partiklar kan ses. Den spädda lösningen ska vara klar eller lätt opalescent. Märk 10 ml- flaskan av glas innehållande det utspädda koncentratet med: ”Utspädd Luxturna”.

Bered inte injektionssprutorna om injektionsflaskan visar sig vara skadad eller om det finns några synliga partiklar. Bered injektionssprutorna genom att dra upp 0,8 ml av den utspädda lösningen i en steril 1 ml spruta. Upprepa denna procedur för beredning av reservspruta. Sprutorna innehållande läkemedlet ska därefter överföras i en behållare avsedd för transport och transporteras till operationsavdelningen.

Åtgärder som ska vidtas vid oavsiktlig exponering

Oavsiktlig exponering måste undvikas. Lokala säkerhetsföreskrifter måste följas vid beredning, administrering och hantering av voretigen neparvovek.

• Personlig skyddsutrustning (inklusive laboratorierock, skyddsglasögon och handskar) ska användas då voretigen neparvovek hanteras eller administreras.

• Oavsiktlig exponering för voretigen neparvovek, inklusive kontakt med hud, ögon och slemhinnor, måste undvikas. Alla eventuella exponerade sår ska täckas över före hantering av läkemedlet.

• Allt spill av voretigen neparvovek måste hanteras med virusdödande medel, t.ex. 1 % natriumhypokloritlösning, och torkas upp med absorberande material.

• Alla material som kan ha kommit i kontakt med voretigen neparvovek (t.ex. injektionsflaska, spruta, kanyl, gasbinda, handskar, masker eller förband) måste kasseras enligt lokala säkerhetsföreskrifter.

Oavsiktlig exponering

• I fall av oavsiktlig yrkesmässig exponering (t.ex. stänk mot ögonen eller slemhinnor), skölj i minst 5 minuter med rent vatten.

• I fall av exponering av hud som inte är intakt eller av nålstick, rengör området grundligt med tvål och vatten och/eller med desinfektionsmedel.

Försiktighetsåtgärder som ska vidtas vid kassering av läkemedlet

Detta läkemedel innehåller genetiskt modifierade organismer. Oanvänt läkemedel eller material måste kasseras enligt lokala riktlinjer för läkemedelsavfall.

Dosering

Behandlingen bör påbörjas och administreras av en näthinnekirurg med erfarenhet av makulakirurgi.

Patienterna får en (1) engångsdos med 1,5 × 10¹¹ vektorgenom voretigen neparvovek i vardera öga. Varje dos med en total volym på 0,3 ml injiceras i det subretinala rummet. Administreringen i vardera ögat utförs separat på skilda dagar med tätt tidsintervall som dock inte får vara kortare än 6 dygn.

Immunomodulatorisk behandling

Innan immunomodulatorisk behandling påbörjas och före administrering av voretigen neparvovek ska patienten undersökas med tanke på minsta symtom på aktiv infektionssjukdom i kroppen, och om sådan infektion föreligger, ska behandlingen skjutas upp tills patienten återhämtat sig.

Det rekommenderas att den immunomodulatoriska behandling som ses i schemat nedan (tabell 1) påbörjas 3 dygn innan voretigen neparvovek administreras i det första ögat. Inledningen av den immunomodulatoriska behandlingen för det andra ögat ska följa samma schema och ersätta slutförandet av den immunomodulatoriska behandlingen för det första ögat.

Tabell 1      Pre- och postoperativ immunomodulatorisk behandling för varje öga

Preoperativt	3 dygn före administrering av Luxturna	Prednison (eller motsvarande) 1 mg/kg/dygn (högst 40 mg/dygn)
Postoperativt	4 dygn (inklusive administreringsdagen)	Prednison (eller motsvarande) 1 mg/kg/dygn (högst 40 mg/dygn)
	Efterföljt i 5 dygn	Prednison (eller motsvarande) 0,5 mg/kg/dygn (högst 20 mg/dygn)
	Efterföljt av 5 dygn med 1 dos vartannat dygn	Prednison (eller motsvarande) 0,5 mg/kg vartannat dygn (högst 20 mg/dygn)

Specialpopulationer

Äldre

Säkerhet och effekt av voretigen neparvovek hos patienter i åldern ≥ 65 år har inte fastställts. Data är begränsade. Någon dosjustering för äldre är dock inte nödvändig.

Lever- och njursvikt

Säkerhet och effekt av voretigen neparvovek hos patienter med lever- eller njursvikt har inte fastställts. Ingen dosjustering behövs för dessa patienter (se avsnitt 5.2).

Pediatrisk population

Säkerhet och effekt av voretigen neparvovek hos barn i åldern upp till 4 år har inte fastställts. Data är begränsade. Någon dosjustering för pediatriska patienter är inte nödvändig.

Administreringssätt

Subretinal användning.

Luxturna är en steril koncentratlösning för subretinal injektion som ska tinas upp och spädas innan den administreras.

Detta läkemedel får inte administreras med intravitreal injektion.

Luxturna är en injektionsflaska för engångsanvändning och endosadministrering i endast ett (1) öga. Läkemedlet administreras i vardera ögat genom subretinal injektion efter vitrektomi. För att undvika skada på fovea får läkemedlet inte administreras i omedelbar närhet av fovea.

Voretigen neparvovek ska administreras i operationssal under kontrollerade aseptiska förhållanden. Patienten bör få adekvat anestesi före ingreppet. Pupillen i ögat som ska injiceras måste vara dilaterad och en mikrobicid med brett spektrum bör administreras topikalt före det kirurgiska ingreppet i enlighet med gängse medicinsk praxis.

Administrering

Följ dessa steg för att administrera voretigen neparvovek till patienter:

• Efter spädning och före administrering ska Luxturna inspekteras visuellt. Om synliga partiklar, grumlighet eller missfärgning ses, får läkemedlet inte användas.

• Koppla sprutan med det utspädda läkemedlet till förlängningsslangen och mikrokanylen för subretinal injektion. Läkemedlet injiceras långsamt genom förlängningsslangen och mikrokanylen för subretinal injektion i syfte att eliminera eventuella luftbubblor i systemet.

• Läkemedelsvolymen som avses för injektionen fastställs i sprutan genom att dra kolvspetsen till linjen som markerar 0,3 ml.

• Efter avslutad vitrektomi administreras Luxturna genom subretinal injektion med användning av en injektionskanyl avsedd för subretinal injektion införd via pars plana.

• Under direkt visualisering placeras spetsen av den subretinala injektionskanylen i kontakt med näthinneytan. Det rekommenderade injektionsstället bör lokaliseras längs den övre vaskulära arkaden, minst 2 mm distalt om foveamittpunkten. En liten mängd av läkemedlet injiceras långsamt ända tills antydan till en initial subretinal blåsa ses. Därefter injiceras den återstående volymen långsamt ända till den totala volymen på 0,3 ml är deponerad (figur 1).

Figur 1       Spetsen på den subretinala injektionskanylen placerad inom det rekommenderade injektionsområdet (kirurgperspektiv)

• Efter avslutad injektion avlägsnas den subretinala injektionskanylen från ögat.

• Eventuellt överblivet läkemedel måste kasseras efter injektionen. Reservsprutan får inte bevaras.

• Vätskan i ögat utbyts mot luft, varvid dränage av vätska nära retinotomin som uppkom under den subretinala injektionen noggrannt måste undvikas.

• Patientens huvud positioneras i ryggliggande position omedelbart efter ingreppet, och därefter, sedan patienten lämnat operationssalen, bör patienten bibehålla huvudets position i 24 timmar.