• Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.

• Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska.

• Om du får biverkningar, tala med läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4.

I denna bipacksedel finner du information om:
1. Vad Nexviadyme är och vad det används för
2. Vad du behöver veta innan du använder Nexviadyme
3. Hur Nexviadyme ges
4. Eventuella biverkningar
5. Hur Nexviadyme ska förvaras
6. Förpackningens innehåll och övriga upplysningar

Vad Nexviadyme är

Nexviadyme innehåller ett enzym som kallas avalglukosidas alfa – det är en kopia av det naturliga enzymet som kallas surt alfa-glukosidas (GAA) som saknas hos personer med Pompes sjukdom.

Vad Nexviadyme används för

Nexviadyme används för att behandla personer i alla åldrar som har Pompes sjukdom.

Personer med Pompes sjukdom har låga nivåer av enzymet surt alfa-glukosidas (GAA). Detta enzym hjälper till att kontrollera glykogennivåer (en typ av kolhydrat) i kroppen. Glykogenet förser kroppen med energi, men vid Pompes sjukdom kan höga glykogennivåer ansamlas i olika muskler och skada dem. Detta läkemedel ersätter det saknade enzymet så att kroppen kan minska ansamlingen av glykogen.

Använd inte Nexviadyme

Om du har haft livshotande allergiska (överkänslighets-) reaktioner mot avalglukosidas alfa eller något annat innehållsämne i detta läkemedel (anges i avsnitt 6) och om dessa reaktioner uppkommit igen efter att medicineringen avbrutits och sedan startat igen.

Varningar och försiktighet

Tala med läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska innan du använder Nexviadyme.

Tala omedelbart med din läkare om behandling med Nexviadyme orsakar:

• allergiska reaktioner, inklusive allergisk chock (en allvarlig allergisk reaktion) - se Eventuella biverkningar nedan för symtom

• infusionsrelaterade reaktion medan du får medicinen eller inom några timmar efteråt - se Eventuella biverkningar nedan för symtom

Tala även om för din läkare om dina ben svullnar eller om du känner dig allmänt svullen i kroppen. Din läkare kommer att avgöra om infusionen ska avbrytas och ge dig lämplig medicinsk behandling. Din läkare kommer också att avgöra om du kan fortsätta få avalglukosidas alfa.

Andra läkemedel och Nexviadyme

Tala om för läkare eller apotekspersonal om du använder, nyligen har använt eller kan tänkas använda andra läkemedel.

Graviditet, amning och fertilitet

Om du är gravid eller ammar, tror att du kan vara gravid eller planerar att skaffa barn, rådfråga läkare eller apotekspersonal innan du använder detta läkemedel. Det finns ingen information om användning av Nexviadyme hos gravida kvinnor. Du får inte erhålla Nexviadyme under graviditet såvida inte din läkare specifikt rekommenderar det. Du och din läkare ska besluta om du kan använda Nexviadyme om du ammar.

Körförmåga och användning av maskiner

Nexviadyme kan ha en liten effekt på förmågan att köra bil och använda maskiner. Eftersom yrsel, lågt blodtryck och sömnighet kan uppstå som infusionsrelaterade reaktioner, kan de påverka förmågan att köra bil och använda maskiner under infusionsdagen.

Om du använt för stor mängd av Nexviadyme 

Överdriven infusionshastighet med Nexviadyme kan resultera i värmerodnad.

Om du missar en dos av Nexviadyme

Om du har missat en infusion ska du kontakta läkare. Om du har ytterligare frågor om detta läkemedel, kontakta läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska.

Om du slutar att använda Nexviadyme

Prata med din läkare om du vill sluta med behandlingen med Nexviadyme. Symtomen av din sjukdom kan förvärras om du avbryter behandlingen.

Rapportering av biverkningar

Om du får biverkningar, tala med läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Du kan också rapportera biverkningar direkt till Läkemedelsverket, www.lakemedelsverket.se. Genom att rapportera biverkningar kan du bidra till att öka informationen om läkemedels säkerhet. Postadress

Läkemedelsverket
Box 26
751 03 Uppsala

Förvara detta läkemedel utom syn- och räckhåll för barn.

Används före utgångsdatum som anges på etiketten efter EXP. Utgångsdatumet är den sista dagen i angiven månad.

Oöppnade injektionsflaskor:

Förvaras i kylskåp (2°C-8°C).

Rekonstituerad lösning:

Efter rekonstitution rekommenderas omedelbar användning för spädning. Den rekonstituerade lösningen kan förvaras upp till 24 timmar i kylskåp (2°C-8°C).

Utspädd lösning:

Efter spädning rekommenderas omedelbar användning. Den utspädda lösningen kan förvaras under 24 timmar vid 2°C till8°C följt av 9 timmar i rumstemperatur (upp till 25°C).

Läkemedel ska inte kastas i avloppet eller bland hushållsavfall. Fråga apotekspersonalen hur man kastar läkemedel som inte längre används. Dessa åtgärder är till för att skydda miljön.

Innehållsdeklaration

• Den aktiva substansen är avalglukosidas alfa. En injektionsflaska innehåller 100 mg avalglukosidas alfa. Efter rekonstitution innehåller lösningen 10 mg avalglukosidas alfa per ml och efter spädning varierar koncentrationen mellan 0,5 mg/ml och 4 mg/ml.

• Övriga innehållsämnen är

  • Histidin

  • Histidinhydrokloridmonohydrat

  • Glycin

  • Mannitol

  • Polysorbat 80

Läkemedlets utseende och förpackningsstorlekar

Avalglukosidas alfa är ett pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning i injektionsflaska (100 mg/injektionsflaska). Varje förpackning innehåller 1, 5, 10 eller 25 injektionsflaskor. Eventuellt kommer inte alla förpackningsstorlekar att marknadsföras.

Pulvret är vitt till ljusgult. Efter rekonstitution är det en klar, färglös till ljusgul lösning. Den rekonstituerade lösningen måste spädas.

Innehavare av godkännande för försäljning

Sanofi B.V.

Paasheuvelweg 25

1105 BP Amsterdam

Nederländerna

Tillverkare

Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irland

Kontakta ombudet för innehavaren av godkännandet för försäljning om du vill veta mer om detta läkemedel:

Sverige

Sanofi AB

Tel: +46 (0)8 634 50 00

Denna bipacksedel ändrades senast 2023-11-30

Övriga informationskällor

Ytterligare information om detta läkemedel finns på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats http://www.ema.europa.eu. Där finns också länkar till andra webbplatser rörande sällsynta sjukdomar och behandlingar

Följande uppgifter är endast avsedda för hälso- och sjukvårdspersonal:

Rekonstitution

Använd aseptisk teknik under rekonstitutionen.

1. Bestäm det antal injektionsflaskor som ska rekonstitueras baserat på patientens individuella vikt och den rekommenderade dosen på 20 mg/kg eller 40 mg/kg. Patientens vikt (kg) x dos (mg/kg) = patientens dos (i mg). Patientens dos (i mg) dividerat med 100 mg/injektionsflaska = det antal injektionsflaskor som ska beredas. Om antalet injektionsflaskor inkluderar bråkdelar, avrunda uppåt till närmaste heltal.
   Exempel: Patientens vikt (16 kg) x dos (20 mg/kg) = patientens dos (320 mg). 320 mg dividerat med 100 mg/injektionsflaska = 3,2 injektionsflaskor; därför ska 4 injektionsflaskor rekonstitueras.
   Exempel: Patientens vikt (16 kg) x dos (40 mg/kg) = patientens dos (640 mg). 640 mg dividerat med 100 mg/injektionsflaska = 6,4 injektionsflaskor; därför ska 7 injektionsflaskor rekonstitueras.

2. Ta fram det antal injektionsflaskor som behövs för infusionen från kylskåpet och lägg dem åt sidan under ca 30 minuter så att de uppnår rumstemperatur.

3. Rekonstituera varje injektionsflaska genom att långsamt injicera 10,0 ml vatten för injektionsvätskor (WFI) i varje injektionsflaska. Varje injektionsflaska kan ge 100 mg/10 ml (10 mg/ml). Undvik att vattnet för injektionsvätskor rinner ner kraftfullt på pulvret och undvik skumbildning. Det görs genom att långsamt och droppvis tillsätta vattnet för injektionsvätskor ner mot insidan av injektionsflaskan och inte direkt på det frystorkade pulvret. Luta och rulla varje injektionsflaska försiktigt. De får inte vändas, snurras eller omskakas. 

4. Okulärbesikta omedelbart de beredda injektionsflaskorna avseende partiklar och missfärgning. De får inte användas om det vid omedelbar okulärbesiktning syns partiklar eller om lösningen är missfärgad. Låt lösningen upplösas.
   
   

   Utspädning
   
   

5. Den rekonstituerade lösningen ska spädas i 5 % glukos i vatten till en slutkoncentration mellan 0,5 mg/ml och 4 mg/ml. Se tabell 1 för rekommenderad total infusionsvolym baserad på patientvikt.

6. Dra långsamt upp volymen rekonstituerad lösning från varje injektionsflaska (beräknat utifrån patientens vikt).

7. Tillsätt den rekonstituerade lösningen långsamt och direkt i den 5 % -glukoslösningen. Undvik skumbildning eller omskakning av infusionspåsen. Undvik att luft kommer in i infusionspåsen.

8. Vänd eller massera infusionspåsen varsamt så innehållet blandas. Skaka inte.

9. För att undvika administrering av partiklar som oavsiktligt bildats under beredningen av den intravenösa dosen, rekommenderas att använda ett 0,2 μm in-line-partikelfilter med låg proteinbindning för att administrera Nexviadyme. Efter avslutad infusion, spola genom infusionsslangen med 5 % glukos i vatten.

10. Nexviadyme får inte infunderas i samma infusionsslang tillsammans med andra läkemedel.

Tabell 1: Planerade intravenösa infusionsvolymer för administrering av Nexviadyme utifrån patientens vikt vid doseringen 20 och 40 mg/kg.

Ej använt läkemedel och avfall ska kasseras enligt gällande anvisningar.

Infusion i hemmet

Infusion av Nexviadyme i hemmet kan övervägas för patienter som tolererar sina infusioner väl och som inte tidigare har haft måttliga eller svåra IAR i några månader. Beslutet att en patient ska få infusion i hemmet bör fattas efter utvärdering och på rekommendation av behandlande läkare. En patients underliggande samsjuklighet och förmåga att följa kraven för infusion i hemmet måste beaktas när patienten utvärderas för lämplighet att få infusion i hemmet. Följande kriterier bör övervägas:

•           Patienten får inte ha något samtidigt pågående tillstånd som, enligt läkaren, kan påverka patientens förmåga att tolerera infusionen.

•           Patienten anses vara medicinskt stabil. En omfattande utvärdering måste slutföras innan infusion i hemmet påbörjas.

•           Patienten måste ha fått infusioner med Nexviadyme under övervakning av en läkare med erfarenhet av att behandla patienter med Pompes sjukdom i några månader, antingen på ett sjukhus eller på en annan lämplig öppenvårdsenhet. Dokumentation över ett mönster av väl tolererade infusioner utan IAR, eller milda IAR som har kontrollerats med premedicinering, är en förutsättning för att infusion i hemmet ska kunna inledas.

•           Patienten måste vara villig och kapabel till att följa proceduren för infusion i hemmet.

•           Miljö för infusion i hemmet, resurser och procedurer, inklusive utbildning, måste vara etablerad och tillgänglig för vårdpersonalen. Sjukvårdspersonalen ska vara tillgänglig hela tiden vid infusion i hemmet och en viss tid efter infusionen, beroende på patientens tolerans innan infusion i hemmet påbörjas.

Om patienten upplever biverkningar vid infusion i hemmet ska infusionsprocessen omedelbart stoppas och lämplig medicinsk behandling påbörjas. Efterföljande infusioner kan behöva ges på sjukhus eller på en lämplig öppenvårdsenhet tills ingen sådan biverkning kan märkas. Dosen och infusionshastigheten får inte ändras utan att den ansvariga läkaren har rådfrågats.